Resumen
Importancia: el costo promedio de desarrollar un nuevo medicamento ha sido objeto de debate, con estimaciones recientes que oscilan entre US$ 314 millones y US$ 2.8 mil millones.
Objetivo: estimar la inversión en investigación y desarrollo requerida para llevar al mercado un nuevo agente terapéutico, utilizando datos disponibles públicamente.
Diseño y ámbito: se analizaron los nuevos agentes terapéuticos aprobados por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) entre 2009 y 2018 para estimar los gastos de investigación y desarrollo necesarios para llevar un nuevo medicamento al mercado. Se accedió a los datos de la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU., la base de datos Drugs@FDA y ClinicalTrials.gov, junto con datos publicados sobre las tasas de éxito de los ensayos clínicos.
Exposiciones: realización de estudios preclínicos y clínicos de nuevos agentes terapéuticos.
Principales resultados y medidas: gasto medio y medio en investigación y desarrollo en nuevos agentes terapéuticos aprobados por la FDA, capitalizados a un costo real de la tasa de capital (la tasa de rendimiento requerida para un inversor) del 10.5% por año, con intervalos de confianza obtenidos con método de bootstrap. Todas las cantidades se informaron en dólares estadounidenses de 2018 (US$).
Resultados: la FDA aprobó 355 nuevos medicamentos y productos biológicos durante el período de estudio. Los gastos de investigación y desarrollo estaban disponibles para 63 productos (18%), desarrollados por 47 compañías diferentes. Después de tener en cuenta los costos de los ensayos fallidos, la mediana del inversión capitalizada de investigación y desarrollo para llevar un nuevo medicamento al mercado se estimó en US$ 985.3 millones (IC95% US$ 683.6 millones- US$ 1228.9 millones), y la inversión media se estimó en US$ 1335.9 millones (IC95% US$ 1042.5 millones- US$ 1637.5 millones) en el análisis del caso base. Las estimaciones medias por área terapéutica (para áreas con ≥5 medicamentos) oscilaron entre US$ 765.9 millones (IC95% US$ 323.0 millones- US$ 1473.5 millones) para agentes del sistema nervioso a US$ 2771.6 millones (IC95% US$ 2051.8 millones- US$ 5366.2 millones) para antineoplásicos e inmunomoduladores agentes Los datos fueron accesibles principalmente para empresas más pequeñas, medicamentos huérfanos, productos en ciertas áreas terapéuticas, medicamentos de primera clase, agentes terapéuticos que recibieron aprobación acelerada y productos aprobados entre 2014 y 2018. Los resultados variaron en los análisis de sensibilidad utilizando diferentes estimaciones de tasas de éxito de los ensayos clínicos, gastos preclínicos y costo de capital.
Conclusiones y relevancia: este estudio proporciona una estimación de los costos de investigación y desarrollo para nuevos agentes terapéuticos en base a datos disponibles públicamente. Las diferencias con respecto a estudios anteriores pueden reflejar el espectro de productos analizados, la disponibilidad restringida de datos en el dominio público y las diferencias en los supuestos subyacentes en los cálculos de costos.
El artículo original:
Wouters OJ, McKee M, Luyten J. Estimated Research and Development Investment Needed to Bring a New Medicine to Market, 2009-2018. JAMA. 2020;323(9):844–853. doi:10.1001/jama.2020.1166
Disponible en: http://bit.ly/2IohId3
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