Ensayos clínicos aleatorizados con medicamentos: nociones básicas
Hay que tener en cuenta que un ECA no es bueno por sí mismo, sino que como en otros diseños, se deben considerar diferentes aspectos metodológicos y clínicos, como la validez interna, validez externa, relevancia clínica de los resultados, aplicabilidad, etc. Por ello, el objetivo del presente Boletín Terapéutico Andaluz es proporcionar una introducción práctica de los aspectos metodológicos más importantes a la hora de evaluar un ensayo clínico con medicamentos. Boletín Terapéutico Andaluz, 16 de diciembre de 2023
- El ensayo clínico aleatorizado (ECA) es el tipo de diseño más adecuado para evaluar la eficacia de una intervención sanitaria y establecer la relación causal.
- El ECA toma su nombre porque la asignación de los participantes a los grupos a comparar se realiza al azar. Usualmente incluye dos grupos: grupo experimental (recibe la intervención) y un grupo control (no recibe la intervención) que se utiliza como referencia o comparación.
- Para su diseño hay que tener en cuenta: tipo de aleatorización, seguimiento, selección de la intervención, tamaño de la muestra, criterios de inclusión y exclusión, selección de variables (principal y secundarias) y duración.
- Para la comercialización de un nuevo fármaco se realizan estudios preclínicos (en modelos celulares y animales) y clínicos (en humanos). Los ensayos clínicos son secuenciales y se denominan fases (I, II, III y IV), considerándose indispensables los ECA en fase III para que se apruebe el fármaco para su uso en clínica.
- Según el propósito del estudio se pueden diferenciar tres tipos de ensayos clínicos: superioridad, equivalencia y no inferioridad.
- Hay dos tipos de análisis muy empleados en los ECA de fármacos. En el análisis por protocolo (PP) únicamente se incluyen a aquellos pacientes que cumplieron con la planificación del tratamiento y han seguido las instrucciones; mientras que en el análisis por intención de tratar (ITT) se analizan a todos los sujetos aleatorizados, y mantiene la distribución surgida de la aleatorización.
El Boletín Terapéutico Andaluz (BTA) Año 2023; 38(2) DOI: 10.11119/BTA2023-38-02, completo, disponible en : https://n9.cl/96bn9