Impacto de elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en resultados clínicos y de laboratorio: evidencia del registro nacional de Alemania
Durante el primer año después de iniciado el tratamiento, el volumen espiratorio forzado previsto en 1 s aumentó en un 11,3 % (IC95 % 10,8–11,8, p < 0,0001), el índice de masa corporal aumentó en 0,3 puntos z (IC 95 % 0,3–0,4, p < 0,0001) en personas de 12 a <18 años y en 1,4 kg/m2 (IC 95 % 1,3–1,4, p < 0,0001) en adultos, y las exacerbaciones pulmonares disminuyeron en 75,9 % (p < 0,0001). The Lancet Regional Health Europe, 28 de julio de 2023.
Resumen
Antecedentes: el tratamiento con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) mejora múltiples resultados clínicos en personas con fibrosis quística (pwCF) con al menos un alelo F508del. Este estudio evaluó el impacto real de la ETI en la función pulmonar, el estado nutricional, la frecuencia de exacerbaciones pulmonares y las concentraciones de cloruro en el sudor en un gran grupo de pwCF.
Métodos: este estudio observacional de cohortes utilizó datos del registro alemán de FQ para pwCF que recibieron terapia con ETI y fueron seguidos durante un período de 12 meses.
Resultados: el estudio incluyó 2645 pwCF de 67 centros en Alemania (edad media 28,0 ± 11,5 años). Durante el primer año después de que se inició la ETI, el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 s (ppFEV1) aumentó en un 11,3 % (95 % intervalo de confianza [IC] 10,8–11,8, p < 0,0001), índice de masa corporal (IMC) puntuación z aumentó en 0,3 (IC 95 % 0,3–0,4, p < 0,0001) en individuos de 12 a <18 años y el IMC en adultos aumentó en 1,4 kg/m2 (IC 95 % 1,3–1,4, p < 0,0001), las exacerbaciones pulmonares disminuyeron en 75,9 % (p < 0,0001) y la concentración media de cloruro en el sudor disminuyó 50,9 mmol/l (IC del 95 %: -52,6, -49,3, p < 0,0001). Las mejoras en ppFEV1 durante el primer año de terapia fueron mayores en pwCF que no habían recibido previamente terapia moduladora del regulador de conductancia transmembrana de fibrosis quística (CFTR) (12,6 % [IC 95 % 11,9–13,4] frente a 9,7 % [IC 95 % 9,0–10,5 ] en aquellos con tratamiento previo con modulador CFTR.
Interpretación: estos datos del mundo real son consistentes con los hallazgos de ensayos clínicos aleatorizados y respaldan el uso de ETI como una opción de tratamiento altamente efectiva para pwCF que tiene al menos un alelo F508del.
Fondos: ninguno.
El artículo original:
Sutharsan S, Dillenhoefer S, Welsner M, et al. Impact of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor on lung function, nutritional status, pulmonary exacerbation frequency and sweat chloride in people with cystic fibrosis: real-world evidence from the German CF Registry. The Lancet Regional Health Europe July 28, 2023. DOI:https://doi.org/10.1016/j.lanepe.2023.100690
Disponible en: https://n9.cl/xfsnma