Farmacología
Prevalencia y naturaleza de los programas de apoyo al paciente patrocinados por el fabricante de medicamentos bajo receta en Canadá
30 noviembre 2023
Aproximadamente 1 de cada 10 medicamentos comercializados en Canadá tiene un programa de apoyo al paciente patrocinado por el fabricante, pero estos se concentran en medicamentos de marca, genéricos de marca, biológicos y de alto costo, a menudo para enfermedades raras. Para comprender el impacto de los programas de apoyo al paciente en los resultados de salud y el acceso sostenible a medicamentos rentables, es necesaria una mayor transparencia y una evaluación independiente de los programas de apoyo al paciente. Canadian Medical Association Journal, noviembre de 2023.
Fármacos oncológicos aprobados por FDA según categoría asignada de medicamento huérfano
11 mayo 2023
La Ley de Medicamentos Huérfanos de 1983 incentiva el desarrollo de medicamentos no solo para enfermedades raras sino también para enfermedades ultra raras y subconjuntos de enfermedades comunes. Estas indicaciones huérfanas cubren importantes necesidades insatisfechas, pero su aprobación se basa en ensayos pequeños y poco sólidos que podrían sobrestimar los resultados de eficacia. Una designación distinta de ultrahuérfano con mayores incentivos financieros podría fomentar y acelerar el desarrollo de fármacos para enfermedades ultrararas. British Medical Journal, 9 de mayo de 2023.
Diagnóstico genómico de enfermedades pediátricas raras en el Reino Unido e Irlanda
18 abril 2023
Entre los probandos* con trastornos del desarrollo graves, probablemente monogénicos y difíciles de diagnosticar, el análisis multimodal de los datos del genoma tuvo un buen poder diagnóstico, incluso después de intentos previos de diagnóstico. N Engl J Med. 12 de abril de 2023*Probando (proband) En genética médica y otros campos médicos, un probando o propósito es un tema particular que se estudia o se informa. En los árboles genealógicos, el probando se anota con un cuadrado o un círculo sombreado en consecuencia
La aparición de nuevos medicamentos para enfermedades intratables está asociada con un aumento en el número de pacientes diagnosticados posteriormente con esas enfermedades intratables
23 diciembre 2022
La aparición de nuevos fármacos, especialmente fármacos con nuevos principios activos y fármacos con nuevos mecanismos de acción, se asoció con un aumento del número de pacientes diagnosticados a partir de entonces. Ther Innov Regul Sci, enero de 2023
Errores congénitos del metabolismo. Herramientas terapéuticas.
19 enero 2022