Farmacología

Edición génica exitosa en pacientes con hemofilia B dependientes de transfusión

25 abril 2024

Exagamglogene autotemcel (exa-cel) es una terapia celular no viral diseñada para reactivar la síntesis de hemoglobina fetal a través de la edición ex-vivo de células madre hematopoyéticas y precursoras del paciente, que se reinfunden luego de la mieloablación con busulfán. En este estudio el tratamiento resultó en independencia transfusional durante al menos 12 meses para el 91% de los pacientes con β-talasemia dependiente de transfusiones. Los riesgos a largo plazo no se conocen todavía. New England Journal of Medicine, 24 de abril de 2024.

Sangrado grave en pacientes con fibrilación auricular que utilizan diltiazem asociado con apixabán o rivaroxabán

17 abril 2024

En pacientes de Medicare con fibrilación auricular que recibían apixaban o rivaroxaban, el uso de diltiazem para control de frecuencia se asoció con un mayor riesgo de hemorragia grave que el de metoprolol, particularmente si la dosis de diltiazem era superior a 120 mg/d. JAMA, 15 de abril de 2024.

Eficacia de un fármaco que mimetiza la hepcidina en el control de la policitemia vera

28 febrero 2024

La rusfertida es un péptido inyectable que mimetiza la acción de la hepcidina, principal hormona reguladora del hierro, que restringe la disponibilidad de hierro para la eritropoyesis. En pacientes con policitemia vera, el tratamiento con rusfertida se asoció con un hematocrito medio inferior al 45% durante el período de búsqueda de dosis de 28 semanas, y un mayor porcentaje de mantenimiento de la respuesta durante el período de retirada aleatorizado en comparación con el placebo. New England Journal of Medicine, 22 de febrero de 2024.

Anticoagulación profiláctica basada en la puntuación en una escala de riesgo en pacientes con inmovilización de miembros inferiores

19 febrero 2024

Los pacientes con traumatismos e inmovilización de los miembros inferiores que tienen una puntuación en la escala de riesgo de tromboembolia pulmonar TRiP(cast) inferior a 7 y que no reciben anticoagulación tienen un riesgo muy bajo de tromboembolismo venoso, por lo que podrían evitar la tromboprofilaxis de forma segura. The Lancet, 15 de febrero de 2024.

Apixaban o aspirina para la prevención del accidente cerebrovascular en la fibrilación auricular subclínica

11 enero 2024

En los pacientes con fibrilación auricular subclínica, el uso de apixabán resultó en un descenso del riesgo de accidente cerebrovascular o embolia sistémica que la aspirina, pero con un aumento del riesgo de hemorragia grave de la misma magnitud. New England Journal of Medicine, 11 de enero de 2024.

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