Aprobaciones de nuevos medicamentos y productos biológicos en 2019: un análisis sistemático de los datos de la experiencia del paciente en los paquetes de aprobación de medicamentos y el etiquetado de la FDA
Existen amplias oportunidades para incorporar datos de la experiencia del paciente (DEP) más allá de las evaluaciones de resultados clínicos (ERC) para informar el desarrollo de medicamentos y facilitar la disponibilidad de medicamentos adaptados a las necesidades del paciente. Un mayor nivel de transparencia sobre el papel de DEP en la toma de decisiones regulatorias y un camino claro hacia las declaraciones de etiquetas basadas en DEP podrían incentivar a los patrocinadores y permitir el empoderamiento del paciente en las decisiones de tratamiento. Ther Innov Regul Sci, 23 de noviembre de 2020
Antecedentes
La Iniciativa de Desarrollo de Fármacos Centrados en el Paciente de la FDA se lanzó para garantizar la incorporación de la voz del paciente en el desarrollo y evaluación de fármacos. Desde 2017, la FDA debe publicar una declaración que describa los datos de la experiencia del paciente (DEP) considerados en la aprobación de nuevos medicamentos. Este estudio investigó la presencia y el papel del DEP en la aprobación de medicamentos y su traducción en declaraciones de etiquetas de productos.
Métodos
Se identificó y clasificó el DEP informado en los paquetes de aprobación de los 48 medicamentos aprobados por el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA en 2019. Los DEP en forma de evaluaciones de resultados clínicos (ERC) se caracterizó por la posición del punto final y el resultado. Las etiquetas de los productos se analizaron en busca de declaraciones relacionadas con DEP.
Resultados
Se informó que la DEP es relevante para 39 de 48 (81,3%) medicamentos aprobados en 2019. Los ERC fueron el tipo de DEP predominante; se identificaron otros DEP sólo para 9 (18,8%) fármacos, y ninguno incluyó estudios cualitativos o de preferencia del paciente. Los ERC fueron el único tipo de DEP para el que se identificaron declaraciones asociadas en las etiquetas de los productos. 27 de 48 (56,3%) etiquetas contenían una o más afirmaciones de eficacia basadas en los ERC; de estos, los resultados informados por los pacientes fueron los más prevalentes con afirmaciones identificadas en 19 etiquetas (39,6%).
Conclusión
Existen amplias oportunidades para incorporar DEP más allá de los ERC para informar el desarrollo de medicamentos y facilitar la disponibilidad de medicamentos adaptados a las necesidades del paciente. Un mayor nivel de transparencia sobre el papel de DEP en la toma de decisiones regulatorias y un camino claro hacia las declaraciones de etiquetas basadas en DEP podrían incentivar a los patrocinadores y permitir el empoderamiento del paciente en las decisiones de tratamiento.
el trabajo original
Schultz-Knudsen, K., Sabaliauskaite, U., Hellsten, J. et al. New Drug and Biologics Approvals in 2019: A Systematic Analysis of Patient Experience Data in FDA Drug Approval Packages and Product Labels. Ther Innov Regul Sci (2020). DOI: 10.1007/s43441-020-00244-x