Características, beneficio clínico y financiación de las nuevas autorizaciones de fármacos oncohematológicos en España entre 2017 y 2020
la mayoría de los ensayos clínicos pivotales de nuevos fármacos oncohematológicos autorizados en España emplearon variables principales subrogadas y, en el momento de la autorización, pocos habían demostrado prolongar la supervivencia. Más de un tercio eran ensayos clínicos no controlados. Farm Hosp. 2024
Objetivo
describir las autorizaciones y resoluciones de financiación de nuevos fármacos oncohematológicos en España entre 2017 y 2020, así como los resultados de sus ensayos pivotales.
Material y métodos
estudio observacional, descriptivo y de corte transversal llevado a cabo entre octubre y diciembre de 2022. Se incluyeron los medicamentos oncohematológicos aprobados por la Agencia Europea de Medicamentos entre 2017 y 2020, de acuerdo con EFPIA patients W.A.I.T Indicator 2021 Survey. La información de las autorizaciones fue obtenida del apartado estudio principal del Informe de Evaluación Público Europeo (EPAR, por sus siglas en inglés). Se recogieron datos de los fármacos, su autorización y ensayo clínico pivotal, beneficio mostrado, coste y situación y tiempo hasta la financiación.
Resultados
se identificaron 41 nuevos fármacos autorizados para 49 indicaciones. Más de la mitad (58,5%) eran terapias dirigidas y el 61,2% para el tratamiento de tumores sólidos (61,2%). La mayoría tenían intención paliativa (71,4%) y estaban indicados en recaída o enfermedad refractaria (55,1%). El 57,1% de los ensayos clínicos eran fase III y el 63,3% aleatorizados. La variable principal fue la supervivencia global en el 16,3%, aumentando al 25,8% entre los aleatorizados. La mediana de tasa de respuesta fue de 56,4% (IQI 40,0-66,3) para los fármacos autorizados con base en esta variable de eficacia. La mediana de Hazard Ratio en los autorizados con base en variables subrogadas de tiempo hasta el evento fue de 0,54 (IQI 0,38-0,57), y entre los que utilizaron supervivencia global fue 0,71 (IQI 0,59-0,77). El 22,4% de las indicaciones habían mostrado beneficio en supervivencia global, con una mediana de ganancia de 4 meses (IQI 3,6-16,7). Un tercio (33,3%) de las indicaciones evaluables según la European Society for Medical Oncology Magnitude of Clinical Benefit Scale mostraban beneficio clínico sustancial. El 75,5% de las indicaciones estaban financiadas, la mitad (48,6%; 36,7% del total) con restricciones. La mediana de tiempo hasta la financiación fue de 19,5 meses (IQI 11,4-29,3).
Conclusiones
la mayoría de los ensayos clínicos pivotales de nuevos fármacos oncohematológicos autorizados en España emplearon variables principales subrogadas y, en el momento de la autorización, pocos habían demostrado prolongar la supervivencia. Más de un tercio eran ensayos clínicos no controlados.
El trabajo
Martinez-Barros; Álvaro Pousada-Fonseca; Jorge Pedreira-Bouzas; Clopes-Estela; Características, beneficio clínico y financiación de las nuevas autorizaciones de fármacos oncohematológicos en España entre 2017 y 2020. Farm Hosp. 2024;48: T272-T277 ; DOI:10.1016/j.farma.2024.07.006