Comparación de nuevos medicamentos oncológicos que recibieron doble aprobación de las vías de aprobación acelerada de EE. UU. y autorización de comercialización condicional de la UE, 2006-2021
La FDA y la EMA tienen diferentes orientaciones y consideraciones de balance beneficio-riesgo en el uso de aprobación acelerada (AA) o autorización de comercialización condicional (CMA). También se da el caso de que las deficiencias en el diseño e implementación de los estudios posteriores a la comercialización han hecho que sea un desafío obtener la evidencia necesaria para confirmar los beneficios de un medicamento. BMJ Open7 de junio de 2023
Objetivo Nuestro objetivo era proporcionar información sobre las diferencias en las decisiones de revisión de medicamentos tomadas por la vía de aprobación acelerada (AA) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) y la vía de autorización de comercialización condicional (CMA) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), y agregar a la base de conocimiento actual de los procesos de aprobación de medicamentos.
Diseño, ámbito, participantes Este estudio transversal examina a fondo nuevos medicamentos oncológicos con doble aprobación a través de FDA AA y EMA CMA entre 2006 y 2021. El análisis estadístico se realizó de junio a julio de 2022.
Medidas de resultado primarias y secundarias El estudio examinó las diferencias regulatorias entre las regiones para los nuevos medicamentos oncológicos doblemente aprobados, incluidas las decisiones de aprobación, los ensayos clínicos fundamentales de eficacia, la velocidad de revisión y las obligaciones posteriores a la comercialización.
Resultados Durante este período de tiempo, hubo una diferencia en el uso de AA por FDA y CMA por EMA (FDA: EMA: 41,2%: 70,0%, p<0,05). De los 25 medicamentos aprobados tanto por la AA FDA como por la CMA EMA, 22 (88,0%) de las decisiones regulatorias se basaron en los mismos ensayos clínicos fundamentales. Pero hubo más diferencias en los requisitos para las obligaciones posteriores a la comercialización, con las obligaciones posteriores a la comercialización de la EMA centradas en la eficacia y seguridad del medicamento (EMA: FDA: 63,0 %: 27,0 %, p<0,05) y las obligaciones posteriores a la comercialización de la FDA centradas más en la eficacia (FDA: EMA: 73,0 %: 23,9 %, p<0,05). Además, tanto EE. UU. como la UE tenían algunas obligaciones posteriores a la comercialización completadas más allá de lo previsto (30,4 % y 19,2 % en EE. UU. y la UE, respectivamente), con los retrasos más largos de 3,7 años (0,2–3,7 años) y 3,3 años (0,04– 3,3 años) en EE. UU. y la UE, respectivamente.
Conclusiones La FDA y la EMA tienen diferentes orientaciones y consideraciones de balance beneficio-riesgo en el uso de aprobación acelerada (AA) o autorización de comercialización condicional (CMA). También se da el caso de que las deficiencias en el diseño e implementación de los estudios posteriores a la comercialización han hecho que sea un desafío obtener la evidencia necesaria para confirmar los beneficios de un medicamento.
El trabajo original
Xie J, Li J, Liu Y, et al Comparison of novel oncology drugs that received dual approval from the US accelerated approval and EU conditional marketing authorisation pathways, 2006–2021: a cross-sectional study BMJ Open 2023;13:e069132. doi: 10.1136/bmjopen-2022-069132