Deficiencias en el nuevo programa de cupones prioritarios de la FDA

En junio de 2025, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) anunció la creación del programa de Vales de Prioridad Nacional del Comisionado (CNPV), que reducirá los tiempos de revisión regulatoria a entre uno y dos meses para los medicamentos que cumplan con los requisitos. Para ser elegibles para el programa, los fabricantes deben estar desarrollando un producto que se alinee con las "prioridades nacionales de salud", definidas como abordar una crisis de salud o necesidades de salud pública no satisfechas en los Estados Unidos, proporcionar curas más innovadoras para la población estadounidense, aumentar la producción nacional de medicamentos para apoyar la seguridad nacional de los Estados Unidos o aumentar la accesibilidad económica de los medicamentos. Además de beneficiarse de plazos de revisión reducidos para productos seleccionados, los patrocinadores recibirán un vale intransferible que se puede utilizar para acortar el período de revisión de otro medicamento, del tiempo de revisión estándar (10 meses) al tiempo de revisión prioritaria (6 meses).

La FDA lanzó esta iniciativa como un programa piloto sin solicitar autorización del Congreso y seleccionará hasta cinco beneficiarios de vales en el primer año. Aunque se promueve como una herramienta para facilitar el desarrollo y la aprobación de terapias importantes para la sociedad, el programa CNPV tiene varios defectos que podrían socavar la innovación regulatoria y la confianza en la FDA y los productos que regula.

La revisión regulatoria se suele citar como el principal obstáculo en el proceso de desarrollo de fármacos, pero la revisión de la FDA representa menos del 10 % de los plazos totales de desarrollo. Los tiempos medios de revisión regulatoria han disminuido sustancialmente: de unos 30 meses en la década de 1980 a 8 meses en el período 2020-2024. Esta tendencia precedió a la promulgación de la primera Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA, por sus siglas en inglés) en 1992 y, a su vez, se aceleró con ella. La PDUFA autorizó a la FDA a recaudar tarifas de los fabricantes, que utiliza para contratar personal experto en revisión, y estableció ciertos parámetros de rendimiento para la agencia. Desde 1992, la FDA ha puesto en marcha al menos cinco programas destinados a agilizar el proceso de desarrollo de fármacos (revisión prioritaria, aprobación acelerada, vía rápida, terapia innovadora y terapia avanzada de medicina regenerativa). En 2024, según datos de la agencia, el 66 % de los nuevos fármacos aprobados por la FDA cumplían los requisitos para al menos un programa de revisión acelerada, y el 94 % de todas las aprobaciones se concedieron en un plazo de 10 meses.

El premio del programa CNPV es similar a los de varios programas de vales para revisión prioritaria creados anteriormente por el Congreso (para enfermedades tropicales, enfermedades pediátricas raras y contramedidas médicas). Los desarrolladores de productos que cumplen los requisitos reciben un vale, que permite que otro producto del mismo patrocinador pueda optar a la revisión prioritaria. Estos vales han sido objeto de controversia. Diversos estudios, incluido el nuestro, han mostrado escasa evidencia de su eficacia para estimular el desarrollo de fármacos. Además, la FDA ha argumentado que los programas de vales para revisión prioritaria suponen una carga para el personal de revisión científica, desviando recursos de la agencia de tratamientos más prometedores.

A pesar de los tiempos medios de revisión históricamente cortos, así como de las preocupaciones sobre otros programas de vales para revisión prioritaria, el programa CNPV propone acelerar aún más el proceso de revisión de fármacos para aquellos productos que se alinean con las prioridades nacionales de EE. UU. y los objetivos de la administración presidencial. Según el programa, las solicitudes de productos se someterían a una revisión en equipo, organizada como una reunión multidisciplinaria de un día, similar a un comité de tumores, antes de la finalización de los ensayos clínicos fundamentales. Tras la finalización de los ensayos, los productos seleccionados se someterían a una revisión regulatoria mucho más rápida, con un plazo de revisión previsto de uno a dos meses. A diferencia de los vales de los programas de revisión prioritaria autorizados por el Congreso, los otorgados bajo el programa CNPV no podrían transferirse a otro patrocinador (aunque serían válidos en caso de cambios en la propiedad de la empresa). Además, caducarían dos años después de su recepción, mientras que otros vales de revisión prioritaria no caducan.

Este programa regulatorio podría socavar la confianza en las decisiones de aprobación de la FDA. También podría tener un efecto limitado en los plazos generales de desarrollo de fármacos, especialmente si los productos seleccionados para el programa ya cumplen los requisitos para alguno de los programas de aprobación acelerada existentes de la FDA, que seguirían siendo aplicables. El programa CNPV se anunció mediante un comunicado de prensa, en lugar de introducirse a través de un proceso de reglamentación con aviso y comentarios o una guía formal. Dados los criterios de elegibilidad amplios y poco claros del programa, y ​​la falta de respaldo legal, las decisiones de la agencia sobre qué productos califican serían susceptibles tanto de abuso como de impugnación legal. El objetivo declarado del programa de promover las prioridades nacionales y el papel potencialmente central de la oficina del comisionado —un cargo de designación política— en la selección de los beneficiarios suscitan el temor a una politización sistemática de las decisiones de aprobación de la FDA.

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El artículo completo:

Carpenter D, Hwang TJ, Kesselheim AS. Flaws in the FDA’s New Priority Voucher Program. N Engl J Med 2025;393:1662-1664. DOI: 10.1056/NEJMp2509215

Disponible en: https://n9.cl/rvd39