Diferencias entre las poblaciones de los ensayos clínicos y las listadas en la aprobación de los nuevos medicamentos
En general, las poblaciones aprobadas para un fármaco fueron más amplias que las que habían participado en los ensayos clínicos, siendo este patrón más pronunciado en Estados Unidos que en la Unión Europea y Suiza. Son necesarios ensayos posautorización y fármacovigilancia para aquellos medicamentos cuya ficha de autorización amplía su uso a subpoblaciones de pacientes no incluidas en los ensayos, para garantizar su eficacia y seguridad. Annals of Internal Medicine, 8 de julio de 2025.
Resumen
Antecedentes: Los medicamentos se aprueban cuando sus beneficios superan sus riesgos según los resultados de los ensayos clínicos. Aún no está claro con qué frecuencia las agencias reguladoras extrapolan o restringen la aprobación en comparación con el ensayo clínico.
Objetivo: Analizar las diferencias en las características de los pacientes inscritos entre las poblaciones del ensayo clínico y las poblaciones con ficha técnica aprobada en Estados Unidos, la Unión Europea (UE) y Suiza para nuevos medicamentos.
Diseño: Estudio transversal.
Entorno: Inclusión de todos los nuevos medicamentos aprobados por las tres agencias entre 2012 y 2023 y comparación de las poblaciones del ensayo clínico con las poblaciones con ficha técnica aprobada.
Pacientes: Se analizaron los datos agregados y anonimizados de los pacientes incluidos en los datos del ensayo clínico y la información de la ficha técnica aprobada.
Medidas: Se compararon los criterios de elegibilidad de la población del ensayo clínico con la población con ficha técnica aprobada en Estados Unidos, la UE y Suiza en 5 categorías: edad, subtipo de enfermedad, gravedad de la enfermedad, estado físico del paciente y tratamiento previo. Se realizaron modelos de regresión lineal y se determinaron las proporciones de evaluaciones más extensas y más restrictivas.
Resultados: Se incluyeron 263 fármacos (278 indicaciones) en la cohorte del estudio. En general, las poblaciones de fármacos aprobados fueron más amplias que las poblaciones de ensayos clínicos y más pronunciadas en Estados Unidos que en la UE y Suiza. La aptitud del paciente fue la variable con mayor frecuencia, con 276 indicaciones aprobadas (99,3 % [IC del 95 %: 99,2 % a 99,4 %]) en Estados Unidos y la UE, y 275 (98,9 % [IC del 98,8 % a 99 %]) en Suiza, seguida de la gravedad de la enfermedad, con 143 indicaciones aprobadas (51 % [IC del 49 % a 54 %]) en Estados Unidos, 119 (43 % [IC del 40 % a 46 %]) en la UE y 111 (40 % [IC del 37 % a 43 %]) en Suiza.
Limitación: La notificación de los criterios de elegibilidad de los ensayos no fue uniforme.
Conclusión: son necesarios ensayos posautorización y fármacovigilancia para aquellos fármacos cuya autorización amplía su uso a subpoblaciones de pacientes no incluidas en los ensayos, para garantizar su eficacia y seguridad.
Fuente principal de financiación: Kaiser Permanente Institute of Health Policy; Fundación Nacional Suiza para la Ciencia (SNSF).
El artículo original:
Kerstin N. Vokinger, Miquel Serra-Burriel, Camille E.G. Glaus, et al. Differences Between Trial Populations and Approved Label Populations of New Drugs in the United States and Europe (2012 to 2023): A Cross-Sectional Study. Ann Intern Med. [Epub 8 July 2025]. doi:10.7326/ANNALS-24-03242
Disponible en: https://n9.cl/vw2xvu