Disponibilidad de pruebas de beneficios sobre la supervivencia global y la calidad de vida de los medicamentos para el cáncer aprobados por la Agencia Europea de Medicamentos entre 2009-13
BMJ, 4 de octubre de 2017 Esta evaluación sistemática de las aprobaciones de oncología por la EMA en 2009-13 muestra que la mayoría de los fármacos entraron en el mercado sin evidencia de beneficio sobre la supervivencia o la calidad de vida. Al menos 3,3 años después de la entrada en el mercado, todavía no había pruebas concluyentes de que estos fármacos prolongaran o mejoraran la vida para la mayoría de las indicaciones de cáncer. Cuando existieron ganancias de supervivencia sobre las opciones de tratamiento existentes o placebo, fueron a menudo marginales
BMJ, 4 de octubre de 2017
Objetivo Determinar la disponibilidad de datos sobre la supervivencia global y los beneficios de la calidad de vida de los medicamentos contra el cáncer aprobados en Europa.
Diseño Estudio de cohorte retrospectivo.
Ámbito informes reglamentarios y científicos accesibles al público sobre las aprobaciones de cáncer de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) de 2009 a 2013.
Principales variable de desenlace Ensayos básicos y post-comercialización de fármacos contra el cáncer según sus características de diseño (asignación al azar, crossover, cegamiento), comparadores y criterios de valoración. Disponibilidad y magnitud del beneficio sobre la supervivencia global o la calidad de vida determinada en el momento de la aprobación y después de la entrada en el mercado. Validez de la Escala de Beneficios Clínicos de la Sociedad Europea de Oncología Médica (ESMO-MCBS) utilizada para evaluar el valor clínico de las ganancias informadas en estudios publicados de fármacos contra el cáncer.
Resultados De 2009 a 2013, la EMA aprobó el uso de 48 fármacos contra el cáncer para 68 indicaciones. De éstos, ocho indicaciones (12%) fueron aprobadas sobre la base de un estudio de brazo único. En el momento de la aprobación del mercado, hubo una prolongación significativa de la supervivencia en 24 de los 68 (35%). La magnitud del beneficio sobre la supervivencia global osciló entre 1,0 y 5,8 meses (mediana 2,7 meses). En el momento de la aprobación del mercado, hubo una mejora en la calidad de vida en siete de las 68 indicaciones (10%). De las 44 indicaciones para las cuales no había evidencia de ganancia de supervivencia en el momento de la autorización de comercialización, en el poscomercialización posterior hubo evidencia de extensión de la vida en tres (7%) y reportó beneficio en la calidad de vida en cinco %). De las 68 indicaciones de cáncer con aprobación EMA y con una mediana de seguimiento de 5,4 años (mínimo 3,3 años, máximo 8,1 años), sólo 35 (51%) habían mostrado una mejora significativa en la supervivencia o calidad de vida, mientras que 33 (49%) permanecieron inciertas. De las 23 indicaciones asociadas con un beneficio de supervivencia que se pudo calificar con la herramienta ESMO-MCBS, se consideró que el beneficio era clínicamente significativo en menos de la mitad (11/23, 48%).
Conclusiones Esta evaluación sistemática de las aprobaciones de oncología por la EMA en 2009-13 muestra que la mayoría de los fármacos entraron en el mercado sin evidencia de beneficio sobre la supervivencia o la calidad de vida. Al menos 3,3 años después de la entrada en el mercado, todavía no había pruebas concluyentes de que estos fármacos prolongaran o mejoraran la vida para la mayoría de las indicaciones de cáncer. Cuando existieron ganancias de supervivencia sobre las opciones de tratamiento existentes o placebo, fueron a menudo marginales
el trabajo
Davis Courtney, Naci Huseyin, Gurpinar Evrim, Poplavska Elita, Pinto Ashlyn, Aggarwal Ajay et al. Availability of evidence of benefits on overall survival and quality of life of cancer drugs approved by European Medicines Agency: retrospective cohort study of drug approvals 2009-13 BMJ 2017; 359 :j4530
En el editorial acompañante Vinay Prasad comienza preguntandose : ¿Cuando un fármaco contra el cáncer debe demostrar que mejora la supervivencia o la calidad de vida de los enfermos?
y señala " Algunas personas piensan que estos beneficios deberían ser claramente evidentes antes de que el fármaco sea comercializado. Otras, incluido yo, creen que para algunas indicaciones, incluidos cánceres terminales con pocas opciones, un medicamento podría recibir una aprobación provisional en base a variables subrogadas (como la reducción de la supervivencia libre de progresión) y que la supervivencia global o los efectos sobre la calidad de vida pudieran ser demostrados después de la autorización para su comercialización. Aunque no hay consenso, la única respuesta que parece absolutamente injustificable es nunca. Y sin embargo, esto es a menudo lo que sucede, según dos estudios recientes."
uno de los cuales es motivo de esta entrada
el editorial