Eficacia y precio de los medicamentos oncológicos aprobados por la FDA

Los EE. UU. tienen peores resultados relacionados con el cáncer que otros países de altos ingresos y soportan el costo más alto de la atención del cáncer en el mundo. Una razón para el aumento de los costos puede ser la eficacia mejorada de los nuevos agentes costosos. Un estudio encontró una asociación entre las medidas de beneficio y precio, aunque el estudio consideró que las ganancias en la supervivencia libre de progresión (PFS) eran equiparables a ganancias en la supervivencia general (SG), una suposición que puede debatirse, dada la incertidumbre con respecto a beneficios para la salud asociados con PFS. Otro estudio de todas las aprobaciones de medicamentos contra el cáncer de 2009 a 2013 no encontró asociación entre las medidas de eficacia y el precio de los medicamentos contra el cáncer.

Los últimos 5 años han visto un marcado aumento en la cantidad de terapias contra el cáncer en el mercado y un mayor interés en la fijación de precios basada en el valor. No está claro si la propuesta de valor ha cambiado: ¿los medicamentos contra el cáncer han comenzado a depender de mejorar los beneficios y  reducir el uso de puntos finales sustitutos para justificar el aumento vertiginosos de los precios? Describimos estas tendencias estimando todas las aprobaciones de fármacos contra el cáncer de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) en los últimos años y evaluando si existe una asociación entre su costo y eficacia.

Métodos: en este análisis transversal retrospectivo de todos los medicamentos contra el cáncer aprobados por la FDA desde el 1 de enero de 2015 hasta el 31 de diciembre de 2020, reunimos métricas de su actividad o eficacia y su costo anual o curso de tratamiento como se describió anteriormente. Todos los precios se redondearon al $1000 más cercano. Para las variables categóricas, se utilizó la prueba de Kruskal-Wallis para determinar las diferencias significativas entre la mediana del costo anual de los subgrupos, considerándose estadísticamente significativa una P < 0,05. Los modelos lineales para las variables continuas de costo anual y porcentaje de mejora fueron estratificados por puntos finales. El análisis se realizó en R, versión 4.1.2 (R Foundation). La búsqueda se realizó en diciembre de 2021. Debido a que utilizamos datos disponibles públicamente y no se trataba de una investigación con participantes humanos, no presentamos este estudio a una junta de revisión institucional.

Resultados: analizamos 224 aprobaciones de medicamentos oncológicos de la FDA en 119 medicamentos individuales. En todos los tipos de tumores, el costo anual medio de un ciclo de un fármaco oncológico fue de $196 000 (IQR, $170 000-$277 000). Detectamos una mediana de costo anual significativamente más baja de los medicamentos cuya aprobación se basó en la SG ($185 000; IQR, $159 000-$206 000; n = 46) en comparación con los que se basaron en la PFS ($203 000; IQR, $183 000-$248 000). ; n = 71; P = .02) o aprobaciones basadas en la tasa de respuesta general (ORR) ($239000, IQR, $185000-$341000, n = 90, P < .01). El precio tuvo una correlación débil dentro de los puntos finales de aprobación más comunes (R2 = 0.14 para OS, R2 = 0.16 para PFS y R2 = 0.02 para ORR), es decir, la variabilidad en la eficacia solo capturó menos del 15% de la variabilidad en precio. No hubo una diferencia significativa entre el precio medio de los medicamentos aprobados después de los ensayos clínicos aleatorizados ($191 000) y aquellos sin datos de ensayos clínicos aleatorizados ($206 000; P = 0,06).

Discusión: en la fijación de precios basada en el valor, se esperaría que los medicamentos que están asociados con mayores mejoras en el mismo punto final o más puntos finales objetivos mejorados (es decir, PFS en lugar de ORR, SG en lugar de PFS) costaran más. Los resultados de este análisis sugieren lo contrario: los medicamentos oncológicos aprobados en función de la mejora de la SG tuvieron la mediana de costo anual más baja de los 3 criterios de valoración. Este hallazgo fue similar al trabajo anterior que encontró un precio medio significativamente más alto de medicamentos con aprobaciones basadas en ORR. Además, no detectamos una asociación significativa entre los precios de los medicamentos contra el cáncer y la magnitud del beneficio para ninguno de los criterios de valoración. Entre los medicamentos aprobados sobre la base de la tasa de respuesta, solo hubo una correlación débil entre el costo y la magnitud de la ganancia en la tasa de respuesta; lo mismo sucedió con las categorías de medicamentos aprobados sobre la base de las ganancias de SLP y SG. Esto sugiere que los precios de los medicamentos contra el cáncer se basan predominantemente en lo que soportará el mercado. Corregir esta tendencia es vital para la solvencia del desarrollo sanitario y farmacéutico. Las limitaciones del estudio incluyen la restricción del análisis a un período de 6 años y la restricción de los factores analizados que afectan el precio del medicamento solo a puntos finales.

El artículo original:

Miljković MD, Tuia JE, Olivier T, Haslam A, Prasad V. Association Between US Drug Price and Measures of Efficacy for Oncology Drugs Approved by the US Food and Drug Administration From 2015 to 2020. JAMA Intern Med. Published online October 31, 2022. doi:10.1001/jamainternmed.2022.4924

Disponible en: https://bit.ly/3gTjojf