Ensayos clínicos pragmáticos y la necesidad de cambios regulatorios

El autor plantea que el desarrollo de estudios pragmáticos tiende a desvanecer la distinción clásica entre clínica e investigación, y amerita que se revisen las regulaciones éticas para este tipo de ensayos clínicos.

Revista Argentina de Cardiología 2017, vol 85, Nº 1

Los ensayos clínicos aleatorizados que forman parte y están embebidos en el cuidado clínico habitual tienen la potencialidad de producir resultados de gran relevancia, no solo para la institución donde se han realizado, sino también que al mismo tiempo producen información que puede ser generalizable a todo el sistema de salud. Últimamente, a un grupo de esos ensayos clínicos pragmáticos se los ha denominado “ensayos clínicos aleatorizados de efectividad comparativa”, porque comparan los efectos de un sinnúmero de tratamientos para la misma enfermedad que están en uso actualmente y, al no existir evidencia científica de cuál es mejor, estos resultados clínicos permitirán guiar la toma de decisiones futuras.

¿Qué distinguiría a los ensayos clínicos pragmáticos (como los de efectividad comparativa) de los ensayos clínicos que son diseñados para comparar un tratamiento nuevo o experimental (realizados mayoritariamente con la dirección y el patrocinio de las empresas farmacéuticas) con control, en general placebo? La diferencia es que los estudios experimentales se utilizan para establecer una prueba-del-concepto inferido de un estudio de ciencia básica, o dilucidar un mecanismo de acción, o establecer la eficacia de una nueva droga.

Aunque existen muchas definiciones, incluso desde hace muchos años, para lo que se llama “ensayos clínicos pragmáticos”, recientemente Califf y Sugarman proponen tres atributos para identificarlos: “1) una intención de informar a los tomadores de decisiones (pacientes, clínicos, administradores y responsables políticos) en lugar de dilucidar un mecanismo biológico o social, 2) la intención de inscribir a una población relevante para la decisión en la práctica y representativa de los pacientes/poblaciones y los contextos clínicos para los que la decisión es relevante y 3) una intención de: a) agilizar los procedimientos y la recopilación de datos para que el ensayo pueda concentrarse en el poder adecuado para informar las decisiones clínicas y de política a las que se dirige el ensayo o b) medir una amplia gama de resultados.

Teniendo en cuenta estos atributos, una definición de sentido común para un ensayo clínico pragmático sería: “Diseñado con el propósito principal de informar a los tomadores de decisiones sobre el balance comparativo de beneficios, cargas y riesgos de una intervención biomédica o de conducta de salud a nivel individual o de población.”

El desarrollo de los sistemas informáticos facilitó que la práctica clínica habitual se convierta en un “aprendizaje del sistema de atención de salud”, realizando observaciones comparadas de drogas, prácticas y estrategias. La introducción de ensayos clínicos pragmáticos embebidos en dicha práctica, con la utilización de la metodología científica (que incluye la aleatorización para hacer desaparecer los sesgos), potencia la obtención de la evidencia en la utilización de diferentes drogas, prácticas y estrategias de la práctica habitual.

Esta situación en que nos encontramos hace que la distinción clásica entre clínica e investigación se desvanezca, y amerita que se revisen las regulaciones éticas para los ensayos pragmáticos. La ética de la investigación y las regulaciones estatales actuales en sujetos humanos no se deberían basar en la distinción práctica médica-investigación clínica.

Necesitamos fundamentar un nuevo marco ético y de regulación, que sirva tanto a la atención como a la investigación de pacientes, cuya vigilancia ética y de regulación debería graduarse según el riesgo y la carga que se produce, tanto en el campo de la práctica como de la investigación.

Estamos en los inicios de un cambio para dilucidar las incertidumbres acerca de la efectividad clínica en la atención de salud, dando alta prioridad a los esfuerzos por acelerar el aprendizaje. Ahora ha llegado el tiempo de colocar los nuevos fundamentos del marco ético de un aprendizaje del sistema de atención de salud y comenzar a trabajar en una nueva regulación estatal.

El artículo completo:

Doval HC. Ensayos clínicos pragmáticos en la atención diaria de los pacientes y cambios regulatorios. Rev Argent Cardiol 2017;85:65-71. http://dx.doi.org/10.7775/rac.es.v85.i1.10278

Disponible en: http://bit.ly/2rziXMl