Ensayos exploratorios, criterios de valoración indirectos: una base no sólida para la autorización de comercialización
Prescrire, mayo de 2018 Para servir a los mejores intereses de los pacientes, es más necesario que nunca basar las decisiones de autorización de comercialización en datos sólidos.
Prescrire, mayo de 2018
Muchas autorizaciones de comercialización se basan en ensayos clínicos en los que los efectos del fármaco se evalúan sobre la base de criterios de valoración sustitutos o ensayos "exploratorios".
Una revisión de los Estados Unidos de los ensayos clínicos de medicamentos contra el cáncer ha demostrado que rara vez hay una fuerte correlación entre los puntos finales sustitutos, en particular el tiempo de progresión de la enfermedad y la supervivencia general, que es un resultado más relevante.
Otro estudio examinó 36 medicamentos para el cáncer que se habían aprobado en los EE. UU. Entre 2008 y 2012 sobre la base de los efectos favorables en los criterios indirectos. Ensayos posteriores de los mismos fármacos mostraron que solo cinco supervivencia prolongada.
En otro estudio, la Administración de Alimentos y Fármacos de EE. UU. Analizó los 22 fármacos cuyos resultados favorables en los ensayos exploratorios (fase II) fueron contradichados por ensayos posteriores (fase III), que mostraron una falta de eficacia y / o una mayor toxicidad.
Los resultados basados en puntos finales indirectos (variables subrogadas) o derivados de estudios exploratorios son demasiado poco predictivos para servir como base para otorgar la autorización de comercialización.
Para servir a los mejores intereses de los pacientes, es más necesario que nunca basar las decisiones de autorización de comercialización en datos sólidos.
el articulo
"Exploratory trials, surrogate endpoints: not a robust basis for marketing authorisation" Prescrire Int 2018; 27 (193): 137-138. (Pdf, subscribers only).
Prescrire 1 de mayo de 2018