¿Es seguro y eficaz el trasplante de células madre en la esclerosis múltiple?
evidencia muy limitada de dos pequeños ensayos controlados aleatorios muestra que el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas puede retrasar la actividad de la enfermedad y la progresión de la discapacidad en algunos pacientes, pero no se sabe cómo se compara esto con las terapias modificadoras de la enfermedad más nuevas y altamente efectivas. BMJ 9 de junio de 2022
Lo que necesita saber
- El trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (TCMHa) es un tratamiento relativamente nuevo para pacientes con esclerosis múltiple (EM) remitente-recurrente altamente activa que no ha respondido al tratamiento con terapias modificadoras de la enfermedad.
- La evidencia muy limitada de dos pequeños ensayos controlados aleatorios muestra que el TCMH puede retrasar la actividad de la enfermedad y la progresión de la discapacidad en algunos pacientes, pero no se sabe cómo se compara esto con las terapias modificadoras de la enfermedad más nuevas y altamente efectivas.
- Los pacientes con EM remitente-recurrente altamente activa pueden ser considerados para un TCMH en centros especializados y deben ser tratados como parte de un ensayo clínico o incluidos en estudios de registro
La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad inmunomediada del sistema nervioso central. Puede provocar deficiencias visuales, sensoriales y motoras, y dificultades con el equilibrio y el control de los esfínteres. Más de 130 000 personas en el Reino Unido y más de 2,5 millones de personas en todo el mundo están afectadas. La EM es una causa importante de discapacidad en adultos jóvenes, y la mayoría se diagnostica entre los 20 y los 40 años.
La mayoría de los pacientes (85 %) tienen un curso clínico remitente-recurrente (EMRR), con episodios de síntomas nuevos o que empeoran, conocidos como recaídas, que mejoran o se resuelven en semanas o meses. Esto es seguido por períodos de remisión, con o sin discapacidad persistente. Las terapias modificadoras de la enfermedad (TME) se ofrecen como tratamiento estándar para pacientes con enfermedad activa con recaídas y remisiones. Las TME altamente efectivas dan como resultado NEDA (sin evidencia de actividad de la enfermedad, por sus siglas en inglés), definida como la ausencia de recaídas clínicas, progresión de la discapacidad o actividad visible de la enfermedad en imágenes de resonancia magnética (RNM), en el 34-48 % de los pacientes a los 2 años. Con el tiempo, la mayoría de los pacientes con EMRR (50 % a los 10 años) pasan a un curso secundario progresivo, donde la discapacidad aumenta gradualmente. Una proporción más pequeña de pacientes con EM (10-15 %) tienen un curso primario progresivo desde el inicio, con empeoramiento de la discapacidad independientemente de las recaídas.
El artículo original
Sharrack B, Petrie J, Coles A, Snowden J A. Is stem cell transplantation safe and effective in multiple sclerosis? BMJ 2022; 377 :e061514 doi:10.1136/bmj-2020-061514