Evaluación de medicamentos aprobados por la FDA no recomendados en otros países para su uso o reembolso , 2017-2020
Este estudio transversal evaluó las razones por las cuales se denegó la autorización de comercialización de medicamentos recientemente aprobados por la FDA o no se recomendaron para reembolso público en otros países. Los medicamentos con presencia limitada en el mercado internacional pueden requerir un examen minucioso por parte de los profesionales de la salud y los sistemas de salud de los EE. UU. JAMA Intern Med. 13 de febrero de 2023
Importancia Los gastos en medicamentos en los EE. UU. son más altos que en cualquier otro país y se prevé que continúen aumentando, por lo que los sistemas de salud de los EE. UU. pueden beneficiarse de la evaluación de la toma de decisiones regulatorias y de reembolso internacional de nuevos medicamentos.
Objetivo Evaluar las decisiones regulatorias y las evaluaciones de tecnologías de la salud (ETS) en Australia, Canadá y el Reino Unido con respecto a los nuevos medicamentos aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los EE. UU. entre 2017 y 2020, así como estimar el costo por paciente por año para medicamentos que reciben recomendaciones negativas.
Diseño y ámbito En este estudio transversal, se recopilaron recomendaciones emitidas por agencias en Australia, Canadá y el Reino Unido para nuevos medicamentos aprobados por la FDA entre 2017 y 2020. Todos los datos estaban actualizados al 31 de mayo de 2022.
Exposiciones Autorizaciones y ETS en países seleccionados.
Variables de desenlace principales Todos los medicamentos aprobados por la FDA se compararon por ingrediente activo con los informes resumidos de decisiones publicados por los reguladores de medicamentos y las agencias ETS en Australia, Canadá y el Reino Unido. La concordancia de aprobación regulatoria y las razones de las recomendaciones negativas se evaluaron mediante estadísticas descriptivas. Para los medicamentos no recomendados por una agencia internacional, el costo anual del medicamento por paciente en los EE. UU. se estimó a partir de los costos de adquisición al por mayor y etiquetado de la FDA.
Resultados La FDA aprobó 206 nuevos medicamentos entre 2017 y 2020, de los cuales 162 (78,6 %) recibieron autorización de comercialización por parte de al menos otra agencia reguladora con un retraso medio (IQR) de 12,1 (17,7) meses después de la aprobación en EE. UU. Por el contrario, una agencia reguladora internacional rechazó la autorización de comercialización de 5 medicamentos aprobados por la FDA debido a evaluaciones desfavorables de beneficio-riesgo. Otros 42 medicamentos aprobados por la FDA recibieron recomendaciones de reembolso negativas de las agencias ETS en Australia, Canadá o el Reino Unido debido a la incertidumbre de los beneficios clínicos o los precios inaceptablemente altos. El costo medio (RIC) en EE. UU. de los 47 medicamentos cuya autorización se negó o cuyo reembolso no se recomendó por una agencia internacional fue de $115 281 ($166 690) por paciente por año. Veinte medicamentos fueron para indicaciones oncológicas y 36 fueron aprobados por la FDA a través de vías regulatorias aceleradas o la Ley de Medicamentos Huérfanos.
Conclusiones y relevancia Este estudio transversal evaluó las razones por las cuales se denegó la autorización de comercialización de medicamentos recientemente aprobados por la FDA o no se recomendaron para reembolso público en otros países. Los medicamentos con presencia limitada en el mercado internacional pueden requerir un examen minucioso por parte de los profesionales de la salud y los sistemas de salud de los EE. UU.
El trabajo original
Pham C, Le K, Draves M, Seoane-Vazquez E. Assessment of FDA-Approved Drugs Not Recommended for Use or Reimbursement in Other Countries, 2017-2020. JAMA Intern Med. Published online February 13, 2023. doi:10.1001/jamainternmed.2022.6787