FDA: aprueban fármaco para el Chagas en base a estudios realizados en Argentina y Brasil

El medicamento es el benznidazol, que se utiliza desde hace décadas en Argentina para el tratamiento del mal de Chagas. Ahora se autoriza en Estados Unidos para pacientes de hasta doce años de edad, apoyándose en investigaciones de equipos argentinos y brasileños.

FDA, 29 de agosto de 2017

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) de los Estados Unidos concedió la aprobación acelerada del benznidazol para su uso en niños de entre 2 y 12 años de edad con la enfermedad de Chagas, el primer tratamiento aprobado en el país para su tratamiento.

La enfermedad de Chagas o tripanosomiasis americana es una infección parasitaria causada por el Trypanosoma cruzi, y puede transmitirse por diferentes vías, incluyendo el contacto con las heces de un determinado insecto, las transfusiones de sangre o de la madre al hijo durante el embarazo. Años después de la infección, la enfermedad puede acarrear padecimientos cardiacos graves, así como afectar la deglución y la digestión. Aunque la enfermedad de Chagas afecta más que nada a personas que viven en zonas rurales de Latinoamérica, cálculos recientes indican que puede haber aproximadamente 300.000 personas en los Estados Unidos que la padecen.

La seguridad y eficacia del benznidazol quedó establecida en dos ensayos clínicos con control de placebo en pacientes pediátricos de 6 a 12 años de edad. En el primero, realizado en Argentina⁽¹⁾, aproximadamente el 60 por ciento de los niños tratados con benznidazol presentó un cambio en la prueba de detección de anticuerpos, de positivo a negativo, en comparación con cerca del 14 por ciento de los que recibieron el placebo. Los resultados del segundo ensayo, realizado en Brasil⁽²⁾, fueron similares: aproximadamente el 55 por ciento de los niños tratados con benznidazol presentó un cambio en la prueba, de positivo a negativo, en comparación con el 5 por ciento de los que recibieron el placebo. Un estudio adicional sobre la seguridad y la farmacocinética (cómo el cuerpo absorbe, distribuye y elimina el fármaco) del benznidazol en pacientes pediátricos de entre 2 y 12 años de edad aportó información para las recomendaciones de dosificación desde los 2 años de edad.

Las reacciones adversas más comunes en los pacientes que tomaron el benznidazol fueron dolor estomacal, sarpullido, pérdida de peso, dolor de cabeza, náuseas, vómito, conteos anormales de glóbulos blancos, urticaria (ronchas), prurito (picazón) y falta de apetito. Al benznidazol se le relaciona con riesgos graves, entre ellos reacciones cutáneas severas, repercusiones para el sistema nervioso y mielosupresión. Según los resultados de estudios realizados en animales, el benznidazol puede causar daño al feto al administrársele a una mujer embarazada.

El medicamento fue aprobado utilizando la Vía de aprobación acelerada. Esta vía le permite a la FDA aprobar medicamentos para el tratamiento de afecciones graves donde existe una necesidad médica insatisfecha, y ensayos adecuados y bien controlados establecen que el fármaco surte un efecto sobre un criterio de valoración sustituto con una probabilidad razonable de predecir cierto beneficio clínico para los pacientes. Es necesario realizar estudios adicionales para verificar y describir el beneficio clínico esperado del benznidazol.

1. Sosa Estani S, et al., 1998, Efficacy of Chemotherapy with Benznidazole in Children in the Indeterminate Phase of Chagas' Disease. Am J Trop Med Hyg 59: 526-529.

2. de Andrade, Ana Lucia S. Sgambatti, et al., 1996, Randomised Trial of Efficacy of Benznidazole in Treatment of Early Trypanosoma cruzi Infection. Lancet 348: 1407-1413.

El informe original:

FDA. La FDA aprueba el primer tratamiento de los Estados Unidos para la enfermedad de Chagas. 2017, agosto 29.

Disponible en: http://bit.ly/2emcf7B