FDA: polémica por la aprobación acelerada de eteplirsen

El fármaco se aprueba en contra de la recomendación del comité asesor, reconociendo que hay grandes fallas en el programa de desarrollo de la droga y que no existen pruebas de beneficio clínico.

FDA, 16 de septiembre de 2016

La aprobación con trámite acelerado de eteplirsen (Exondys 51, Sarepta Therapeutics), el primer fármaco para una forma rara de distrofia muscular de Duchenne, ha reactivado la polémica sobre el estándar científico aplicado por la FDA en este tipo de procesos.

Los pacientes con esta enfermedad tienen una mutación del gen de la distrofina, y niveles indetectables de la proteína. El fármaco investigado produce un pequeño aumento en la distrofina muscular, pero se desconoce qué impacto clínico podría tener ese cambio.

Unos meses atrás, un panel asesor de la FDA rechazó la aprobación del producto, basado en críticas al diseño de los trabajos y a dudas sobre el impacto clínico de un aumento de la proteína faltante a un nivel de sólo el 0,93% del valor normal.

Sin embargo, a partir de la presión de grupos de defensa de los pacientes y otros actores, la FDA reconsideró su postura y decidió aprobar el fármaco con la evidencia disponible, requiriendo al fabricante que realice un ensayo clínico post-comercialización para comprobar si la droga tiene beneficio clínico. El costo del tratamiento así aprobado se estima en unos US$300.000 dólares anuales por paciente.  

La polémica generada dentro de la propia FDA (reflejada en la documentación accesible en este enlace) permite una inmersión en el debate actual entre la exigencia de un mínima evidencia científica de beneficio para la aprobación de fármacos, por un lado, y la dificultad de hacer frente a la presión de los grupos de pacientes y de los intereses de la industria.

Es falaz el argumento de que, por no existir otra alternativa terapéutica para estos pacientes, la medicación debe autorizarse sin tener evidencia de su beneficio clínico; la conducta apropiada es incluir estos pacientes en ensayos clínicos bien diseñados que permitan comprobar la existencia de beneficios y los eventuales riesgos.

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