Gasto público en medicamentos huérfanos: revisión de la literatura
Se publicó un número reducido de estudios que informaron sobre el gasto farmacéutico en medicamentos huérfanos, de los cuales solo unos pocos analizaron explícitamente los datos de gasto de los pagadores públicos. Una síntesis concluyente del gasto público en medicamentos huérfanos es un desafío dado a la diversidad de metodologías para medir el gasto. Es necesario realizar más investigaciones para estudiar los datos primarios del gasto público en medicamentos huérfanos, sobre la base de una metodología sólida para medir estos datos y compararlos internacionalmente. J of Pharm Policy and Pract 13 de octubre de 2020
Antecedentes y objetivo
Se sabe poco sobre cuánto gastan los contribuyentes públicos en medicamentos huérfanos. Este estudio tuvo como objetivo identificar información sobre el gasto en medicamentos huérfanos incurridos por los contribuyentes públicos que se publicó en la literatura a nivel mundial y posiblemente sintetizar su participación como parte del gasto farmacéutico total.
Métodos
Se llevó a cabo una revisión de la literatura utilizando Medline, Orphanet Journal of Rare Diseases y Google Scholar. Se examinaron los títulos y resúmenes y se revisaron los textos completos de los estudios potencialmente calificados para su inclusión. Se analizaron los artículos incluidos y se recuperaron los parámetros bibliométricos y los datos del gasto público en medicamentos huérfanos.
Resultados
Se identificaron seiscientos cuarenta y tres artículos excluyendo los duplicados. Después de la selección de los resúmenes y una revisión de los textos completos, 13 artículos calificaron para un análisis en profundidad.
Los 13 artículos seleccionados sobre gasto farmacéutico huérfano se publicaron entre 2010 y 2018. Los períodos de encuesta variaron entre 1 año y 12 años. Una publicación incluyó a 22 países, pero la mayoría de los estudios estaban relacionados con un solo país. Los datos de gastos estaban disponibles en cinco de los 13 artículos, y ocho artículos utilizaron "sustitutos de gastos", como datos de ventas. Los datos sobre gastos se obtuvieron de instituciones públicas (4 estudios), proveedores privados (5 estudios) y una combinación de ambos (3 estudios, sin información sobre la fuente de datos en 1 estudio). En todos los estudios incluidos, se analizaron datos secundarios. La participación de los gastos notificados de medicamentos huérfanos en relación con el gasto farmacéutico total fue con frecuencia inferior al 3%. Los países con porcentajes más altos fueron los EE.UU., Canadá, los Países Bajos y Bulgaria; este último informó un gasto en medicamentos huérfanos de hasta el 9%.
Conclusiones
Se publicó un número reducido de estudios que informaron sobre el gasto farmacéutico en medicamentos huérfanos, de los cuales solo unos pocos analizaron explícitamente los datos de gasto de los pagadores públicos. Una síntesis concluyente del gasto público en medicamentos huérfanos es un desafío dado a la diversidad de metodologías para medir el gasto. Es necesario realizar más investigaciones para estudiar los datos primarios del gasto público en medicamentos huérfanos, sobre la base de una metodología sólida para medir estos datos y compararlos internacionalmente.
El articulo original
Gombocz, M., Vogler, S. Public spending on orphan medicines: a review of the literature. J of Pharm Policy and Pract 13, 66 (2020). https://doi.org/10.1186/s40545-020-00260-0