Precios desorbitados de los “medicamentos huérfanos”: una llamada a la colaboración

The Lancet, 20 de julio de 2018

En pocos casos un solo acto legislativo ha cambiado tanto la política de la industria farmacéutica como lo hizo la Ley de Medicamentos Huérfanos firmada en los EE. UU. en 1983. La Ley fue escrita para facilitar el desarrollo de medicamentos para enfermedades y condiciones de salud raras,  y los incentivos provistos por la Ley, tales como exclusividad de 7 años, créditos impositivos de hasta 50% de los costos de investigación y desarrollo y acceso a subsidios de investigación y desarrollo, dieron como resultado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. aprobara 575 medicamentos y productos biológicos para enfermedades raras entre 1983 y 2017, un verdadero éxito. En 2000, la Comisión Europea aprobó una legislación similar para medicamentos huérfanos (OMP). Como cuestión de hecho, son las enfermedades y no las drogas las huérfanas, porque todos estos fármacos son muy caros y han tenido una historia exitosa.

Aunque estamos lidiando con enfermedades raras, el número cada vez mayor de nuevos OMP que se introducen cada año está empezando a amenazar la sostenibilidad de los sistemas de salud. Las implicaciones socioeconómicas, éticas y legales de este estado de cosas se han analizado ampliamente. Anteriormente hemos discutido estas implicaciones, y aquí nos concentramos en posibles acciones correctivas. Aunque el enfoque aquí es sobre los OMP, nuestras recomendaciones son aplicables a otros medicamentos.

Valor, costo y precio de los medicamentos: los precios de los medicamentos generalmente recuerdan a los precios de los bienes de consumo, donde la práctica suele establecer un precio tan alto como lo permita el mercado. Sin embargo, es absurdo considerar a un paciente con una enfermedad grave y de por vida como un consumidor que considera, por ejemplo, qué automóvil comprar. Calcular el valor de un medicamento y el costo de producción sería más apropiado; estos dos enfoques no están en conflicto entre sí. En algunos casos, se ha demostrado que un OMP es de gran beneficio para los pacientes antes de la licencia; pero en otros casos, los OMP se aprobaron sobre la base de desenlaces subrogados. Un intento de evaluar el valor de un medicamento ha sido el umbral de años de vida ajustados por calidad, adoptado en el Reino Unido por el NICE. Este enfoque es innovador pero tiene limitaciones.

La necesidad de cambio: los costos crecientes de los medicamentos han generado preocupación en los servicios de salud en todo el mundo, y se han introducido o intentado medidas correctivas. Estas medidas incluyen restricciones de indicaciones, distribución de riesgos, pagos relacionados con el desempeño y monitoreo del uso apropiado. Todos estos intentos deben tener algún mérito porque han ayudado a limitar el gasto farmacéutico. Sin embargo, solo arañan la superficie del problema.

Dado el éxito de la legislación sobre medicamentos huérfanos, estamos convencidos de que los incentivos deberían continuar (y tal vez deberían agregarse otros nuevos) para que las OMP ya no sean desarrolladas por la industria farmacéutica. Debemos hacer todo lo posible para fomentar la innovación en lugar de sofocarla. También debemos conciliar los presupuestos de salud finitos con el tratamiento óptimo, que no es accesible para todos los pacientes en la actualidad. Creemos que el precio propuesto por la industria debe estar sujeto a escrutinio y regulación. En The Price of Inequality, Joseph Stiglitz afirmó que "los precios de los medicamentos son tanto más altos que el costo de producción que les conviene a las compañías farmacéuticas... gastar más en marketing que en investigación".

Los precios deben adaptarse a la madurez del producto. Siempre que el medicamento necesite más investigación, el acceso temprano al mercado debe asociarse no solo con un sistema de evaluación sólido sino con un precio reducido. El precio puede ajustarse posteriormente, una vez optimizado el uso. Cuando un medicamento se aprueba para otra enfermedad, el precio debe reducirse a medida que aumenta el mercado para ese medicamento, especialmente cuando un OMP encuentra una indicación en una enfermedad no rara.

El artículo completo:

Luzzatto L, Hyry HI, Schieppati A, et al, on behalf of the Second Workshop on Orphan Drugs participants. Outrageous prices of orphan drugs: a call for collaboration. The Lancet 2018; DOI: https://doi.org/10.1016/S0140-6736(18)31069-9

Disponible en: http://bit.ly/2JXVFbE