Talidomida para prevenir el sangrado recurrente en la displasia del intestino delgado

Resumen

Antecedentes: el sangrado recurrente del intestino delgado representa del 5 al 10% de los casos de sangrado gastrointestinal y sigue siendo un desafío terapéutico. Se ha evaluado la talidomida para el tratamiento del sangrado recurrente debido a la angiodisplasia del intestino delgado (AID), pero faltan ensayos que lo confirmen.

Métodos: realizamos un ensayo multicéntrico, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo para investigar la eficacia y seguridad de la talidomida para el tratamiento del sangrado recurrente debido a AID. Los pacientes elegibles con sangrado recurrente (al menos cuatro episodios de sangrado durante el año anterior) debido a AID fueron asignados aleatoriamente para recibir talidomida en una dosis oral diaria de 100 mg o 50 mg o placebo durante 4 meses. Los pacientes fueron seguidos durante al menos 1 año después del final del período de tratamiento de 4 meses. El criterio de valoración principal fue la respuesta efectiva, que se definió como una reducción de al menos el 50% en el número de episodios hemorrágicos que ocurrieron durante el año posterior al final del tratamiento con talidomida en comparación con el número que ocurrieron durante el año anterior al tratamiento. Los criterios de valoración secundarios clave fueron el cese del sangrado sin resangrado, la transfusión de sangre, la hospitalización debido al sangrado, la duración del sangrado y los niveles de hemoglobina.

Resultados: en total, 150 pacientes fueron aleatorizados: 51 al grupo de talidomida de 100 mg, 49 al grupo de talidomida de 50 mg y 50 al grupo de placebo. Los porcentajes de pacientes con una respuesta efectiva en el grupo de talidomida de 100 mg, el grupo de talidomida de 50 mg y el grupo de placebo fueron 68,6%, 51,0% y 16,0%, respectivamente (P<0,001 para la comparación simultánea entre los tres grupos). Los resultados de los análisis de los criterios de valoración secundarios respaldaron los del criterio de valoración principal. Los eventos adversos fueron más comunes en los grupos de talidomida que en el grupo de placebo en general; Los eventos específicos incluyeron estreñimiento, somnolencia, entumecimiento de las extremidades, edema periférico, mareos y niveles elevados de enzimas hepáticas.

Conclusiones: en este ensayo controlado con placebo, el tratamiento con talidomida resultó en una reducción del sangrado en pacientes con sangrado recurrente por AID. (Financiado por la Fundación Nacional de Ciencias Naturales de China y la Comisión de Educación Municipal de Shanghai, Gaofeng Clinical Medicine; número de ClinicalTrials.gov, NCT02707484. se abre en una nueva pestaña).

El artículo original:

Chen H, Wu S, Tang M, et al. Thalidomide for Recurrent Bleeding Due to Small-Intestinal Angiodysplasia. N Engl J Med 2023; 389:1649-1659. DOI: 10.1056/NEJMoa2303706

Disponible en: https://n9.cl/6259t