FDA:
La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (FDA) aprobó hoy Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), la primera terapia génica aprobada para tratar a niños menores de dos años de edad con atrofia muscular espinal (AME), la forma más grave de SMA y una de las principales causas genéticas de mortalidad infantil.
"La aprobación de hoy marca otro hito en el poder transformador de las terapias genéticas y celulares para tratar una amplia gama de enfermedades", dijo el Comisionado Interino de la FDA Ned Sharpless, MD. "Con cada nueva aprobación, vemos que esta apasionante área de la ciencia continúa yendo más allá del La fase de concepto en realidad. El potencial de los productos de terapia génica para cambiar la vida de aquellos pacientes que pueden haber enfrentado una condición terminal o, peor aún, la muerte, brinda esperanza para el futuro. La FDA continuará apoyando el progreso en este campo ayudando a acelerar el desarrollo de productos para necesidades médicas no satisfechas mediante el uso de vías de revisión diseñadas para promover opciones de tratamiento innovadoras, seguras y efectivas".
Zolgensma está indicado para el tratamiento de niños menores de dos años con AME. El producto es una terapia génica basada en vectores de virus adeno-asociados que se dirige a la causa de la AME. El vector entrega una copia completamente funcional del gen SMN humano en las células de la neurona motora objetivo. Una sola administración intravenosa de Zolgensma da como resultado la expresión de la proteína SMN en las neuronas motoras de un niño, lo que mejora el movimiento muscular, la función y la supervivencia del niño con AME. La dosificación se determina en función del peso del paciente.
La seguridad y la eficacia de Zolgensma se basan en un ensayo clínico en curso y un ensayo clínico completo en el que participaron un total de 36 pacientes pediátricos con AME de inicio infantil entre las edades de aproximadamente 2 semanas y 8 meses al inicio del estudio. La principal evidencia de efectividad se basa en los resultados de los 21 pacientes tratados con Zolgensma en el ensayo clínico en curso. En este ensayo, hay 19 pacientes restantes, que tienen edades comprendidas entre 9,4 y 18,5 meses; 13 de estos 19 pacientes tienen al menos 14 meses de edad. En comparación con la historia natural de los pacientes con AME de inicio infantil, los pacientes tratados con Zolgensma también demostraron una mejora significativa en su capacidad para alcanzar los hitos motores del desarrollo (por ejemplo, control de la cabeza y la capacidad de sentarse sin apoyo).
El comunicado original:
FDA News Release. FDA approves innovative gene therapy to treat pediatric patients with spinal muscular atrophy, a rare disease and leading genetic cause of infant mortality. [Internet] Publicado el 24 de mayo de 2019.
Disponible en: http://bit.ly/2HMD5Wd
New York Times: Este nuevo tratamiento podría salvar la vida de los bebés. Pero cuesta $ 2.1 millones.
El precio establecido por el fabricante de medicamentos suizo Novartis será de $ 2.1 millones, que se considera el más alto establecido para un tratamiento de una sola vez.
La terapia, que se venderá como Zolgensma, altera la causa genética subyacente de la atrofia muscular espinal y puede detener la enfermedad de forma permanente. Es uno de los primeros en una serie de terapias genéticas que prometen una cura para enfermedades hereditarias mortales.
Muchos medicamentos para enfermedades raras han llegado al mercado recientemente y cuestan cientos de miles de dólares al año. Pero pocos han cruzado el umbral de $ 1 millón.
Luxturna, una terapia génica que trata una forma rara y hereditaria de ceguera, cuesta $ 850,000, y Kymriah, el tratamiento de una sola vez de terapia celular para la leucemia de Novartis, cuesta $ 475,000. El costo anual de algunos otros medicamentos para enfermedades raras puede superar el $ 1 millón, dependiendo del peso del paciente.
Además del asombroso precio, Novartis también presentó un plan el viernes que permitiría a las aseguradoras pagar el tratamiento durante cinco años, lo que supondría un promedio de $ 425,000 por año, lo que la compañía señala es comparable a los precios de otros tratamientos de trastornos ultrarraros.
Novartis se había negado hasta ahora a revelar el precio de Zolgensma, pero sus ejecutivos han estado en una gira publicitaria de un mes de duración, defendiendo un precio multimillonario. Por ejemplo, en un evento de esta semana en Boston, el Sr. Narasimhan dijo a los reporteros que Novartis planeaba fijar un precio "mucho más bajo" que los $ 4 a los $ 5 millones que la compañía había determinado que vale el tratamiento, según Reuters. Los críticos dicen que las declaraciones fueron parte de un esfuerzo sofisticado para aclimatar al público a un precio astronómico. "La industria es magistral en la creación de ciertos hechos, que se vuelven inmutables aunque no lo sean", dijo el Dr. Peter B. Bach, director del Centro de Política de Salud y Resultados en el Centro de Cáncer Memorial Sloan Kettering en Nueva York.
Spinraza, un medicamento aprobado en 2016 que también trata la atrofia muscular espinal, cuesta $ 750,000 en el primer año de tratamiento y luego unos $ 375,000 al año después de eso. El costo de una década de tratamiento con Spinraza, por lo tanto, es de más de $ 4 millones.
Debido a la naturaleza vital del tratamiento y debido a que la enfermedad es muy rara, es probable que muchas aseguradoras cubran Zolgensma. Pero algunos expertos están preocupados por el impacto acumulativo si otros fabricantes de medicamentos siguen el ejemplo de Novartis. Se esperan más de 60 terapias genéticas en el mercado para 2024, según EvaluatePharma.
"Los medicamentos que vendrán al mercado serán cosas de las que no querremos prescindir", dijo el Dr. Steven D. Pearson, presidente del Instituto de Revisión Clínica y Económica, un grupo de vigilancia independiente. Sin embargo, "la verdadera pregunta es quién va a pagar por ello".
La noticia original:
New York Times. This new treatment could save the lives of babies. But it costs $2.1 million. [Internet] Publicado el 24 de mayo de 2019.
Disponible en: https://nyti.ms/2EJcZBi