Variables subrogadas y aprobación acelerada de medicamentos ¿Hacia la inversión de la carga de la prueba?

Introducción

A la hora de investigar la eficacia de los medicamentos, el protagonismo de las variables subrogadas es creciente. Son más sencillas y rápidas de obtener que las variables clínicas, pero solo se relacionan de forma indirecta con el efecto de interés. El objetivo del presente boletín es describir y reflexionar sobre las implicaciones derivadas de la adopción de variables subrogadas y estrategias de aprobación acelerada en la evaluación de medicamentos.

Métodos

Se llevó a cabo una búsqueda bibliográfica con fecha 30/04/2024 en MedLine, The Cochrane Library, webs de reguladores y agencias de evaluación de tecnologías sanitarias, además de otras fuentes, centrada en el término ‘variable subrogada’ [surrogate outcome].

Conclusiones

 Las variables subrogadas requieren de una adecuada validación para acreditar su utilidad. No obstante, las autoridades sanitarias admiten variables con un nivel de exigencia progresivamente menor. Las aprobaciones aceleradas precisan de estudios confirmatorios que, con frecuencia, no se completan. La carga viral del VIH o la hipertensión arterial son ejemplos de variables adecuadamente validadas. Por el contrario, se identifican inconsistencias en variables empleadas en el abordaje del cáncer, demencia, osteoporosis y patologías infecciosas o cardiovasculares. El acceso prematuro a las terapias farmacológicas puede repercutir en una mayor incidencia de reacciones adversas con escaso margen para implementar estrategias de mitigación de daños. El abandono del ensayo clínico en beneficio de diseños de corte predictivo u observacional, compromete la calidad de la evidencia obtenida

El BIT de Navarra, 2025;32 (1):1-17 DOI: 10.54095/BITN20253201

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