Beneficios de las estatinas desde la infancia en la hipercolesterolemia familiar

Resumen

Antecedentes: la hipercolesterolemia familiar se caracteriza por niveles de colesterol de lipoproteína de baja densidad (LDL) muy elevados y enfermedad cardiovascular prematura. La eficacia a corto plazo de la terapia con estatinas en niños está bien establecida, pero los estudios de seguimiento más largos que evalúan los cambios en el riesgo de enfermedad cardiovascular son escasos.

Métodos: presentamos un estudio de seguimiento de 20 años sobre el tratamiento con estatinas en niños. Un total de 214 pacientes con hipercolesterolemia familiar (confirmada genéticamente en el 98% de los pacientes), que anteriormente participaban en un ensayo controlado con placebo que evaluaba la eficacia y seguridad de 2 años de pravastatina, fueron invitados a realizar seguimiento a largo plazo, junto con su 95 hermanos no afectados. Los participantes completaron un cuestionario, proporcionaron muestras de sangre y se sometieron a mediciones del grosor íntima-media de la carótida. La incidencia de enfermedad cardiovascular entre los pacientes con hipercolesterolemia familiar se comparó con la de sus 156 padres afectados.

Resultados: de la cohorte original, 184 de 214 pacientes con hipercolesterolemia familiar (86%) y 77 de 95 hermanos (81%) fueron vistos en el seguimiento; entre los 214 pacientes, los datos sobre eventos cardiovasculares y sobre la muerte por causas cardiovasculares estaban disponibles para 203 (95%) y 214 (100%), respectivamente. El nivel medio de colesterol LDL en los pacientes había disminuido de 237.3 a 160.7 mg por decilitro (de 6.13 a 4.16 mmol por litro), una disminución del 32% desde el nivel basal; los objetivos del tratamiento (colesterol LDL <100 mg por decilitro [2.59 mmol por litro]) se alcanzaron en 37 pacientes (20%). La progresión media del grosor íntima-media de la carótida durante todo el período de seguimiento fue de 0,0056 mm por año en pacientes con hipercolesterolemia familiar y de 0,0057 mm por año en sus hermanos no afectados (diferencia de medias ajustada por sexo, -0,0001 mm por año; intervalo de confianza del 95%, −0.0010 a 0.0008). La incidencia acumulada de eventos cardiovasculares y de muerte por causas cardiovasculares a los 39 años de edad fue menor entre los pacientes con hipercolesterolemia familiar que entre sus padres afectados (1% frente a 26% y 0% frente a 7%, respectivamente).

Conclusiones: en este estudio, el inicio de la terapia con estatinas durante la infancia en pacientes con hipercolesterolemia familiar disminuyó la progresión del espesor de la íntima media carotídea y redujo el riesgo de enfermedad cardiovascular en la edad adulta. (Financiado por la Fundación AMC).

El estudio original:

Ilse K. Luirink, Albert Wiegman, Meeike Kusters et al. 20-year follow-up of statins in children with familial hypercholesterolemia. N Engl J Med 2019; 381:1547-1556. DOI: 10.1056/NEJMoa1816454

Disponible en: http://bit.ly/2oPKAVA