Evaluación de la eficacia y seguridad de la Midostaurina (M) en el tratamiento de la Leucemia Mieloide Aguda.

ANMAT 22 de febrero de 2017 en este documento se presenta la evaluación para autorizar el uso de Midostaurina a través del Régimen de Acceso de Excepción a Medicamentos (RAEM)

ANMAT 22 de febrero de 2017

Extracto de la ficha técnica

 Motivo de Consulta

Se solicitó la evaluación del ingreso de Midostaurina como Régimen de Acceso de Excepción a Medicamentos.

Introducción

La leucemia mieloide aguda es la segunda forma más común de leucemia y la causa más frecuente de muerte relacionada con leucemia en Estados Unidos. La incidencia de LMA aumenta con el avance de la edad y el pronóstico empeora sustancialmente con el aumento de esta.

La leucemia mieloide aguda (LMA) es un tipo de cáncer en el cual la médula ósea (MO) produce de manera anormal mieloblastos, glóbulos rojos y plaquetas .

El tabaquismo, el tratamiento previo con quimioterapia, la exposición a la radiación 1 y las sustancias químicas como el benceno, pueden constituir factores de riesgo para el desarrollo de LMA en adultos. Los trastornos genéticos, tales como la anemia de Fanconi, el síndrome de Shwachman, el síndrome de Diamond-Blackfan y el síndrome de Down, se asocian con un aumento del riesgo de presentar LMA. Dicha leucemia puede presentarse como resultado de la progresión de otros tipos de enfermedades, como la policitemia vera, la mielofibrosis primaria, la trombocitemia esencial y los síndromes mielodisplásicos (SMD) 2 .

Hay diferentes subtipos de leucemia mieloide aguda siendo el tratamiento similar para la mayoría de estos subtipos, con la excepción de la LMA M3 o también denominada leucemia promielocítica aguda .

Los avances en el tratamiento de la LMA han resultado en una mejora sustancial de las tasas de remisión completa. Uno de los tratamientos propuestos en la actualidad para los pacientes con LMA que presentan mutación del FLT3 son los inhibidores FLT3 como la Midostaurina.

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Comentarios finales

De los resultados conocidos del único estudio clínico de Fase III con 717 pacientes, la sobrevida global a 57 meses con Midostaurina, mejoró en 4,6 meses y obtuvieron una reducción del 23% en la probabilidad de morir por cualquier evento.

En los otros estudios la tendencia de los resultados es similar. Observando específicamente, la remisión completa se logra en mayor porcentaje en los pacientes FLT3 mutados con Midostaurina, que en los otros grupos. Según los resultados, la Midostaurina se posiciona como una opción terapéutica a considerar en los pacientes con LMA FLT3 mutado.

 La ficha completa en http://bit.ly/2n5sngU

 

 

 

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