Medicamentos huérfanos y enfermedades minoritarias: regulación, logros, iniciativas y controversias (en catalán)
BIT. Vol. 28 / núm. 3/2017 Departament de Salut, CatSalut, 12 de mayo de 2017 Los medicamentos huérfanos son aquellos destinados al diagnóstico, la prevención y el tratamiento de una enfermedad minoritaria. En la Unión Europea (UE) se consideran enfermedades minoritarias o raras todas aquellas que presentan una prevalencia inferior a 5 casos por cada 10.000 habitantes. Existe controversia en relación con los medicamentos huérfanos derivada del alto precio de estos medicamentos, junto con la menor calidad de la evidencia científica conseguida como consecuencia de las propias peculiaridades que presentan las enfermedades minoritarias.
BIT. Vol. 28 / núm. 3/2017
Departament de Salut, CatSalut, 12 de mayo de 2017
Los medicamentos huérfanos son aquellos destinados al diagnóstico, la prevención y el tratamiento de una enfermedad minoritaria. En la Unión Europea (UE) se consideran enfermedades minoritarias o raras todas aquellas que presentan una prevalencia inferior a 5 casos por cada 10.000 habitantes.
La regulación europea sobre productos medicinales huérfanos (Reglamento [CE] núm. 141/2000), prevé una serie de incentivos para aquellos medicamentos huérfanos que obtengan la designación de huérfano de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para facilitar el proceso de desarrollo de estos medicamentos.
Desde el año 2000 hasta finales de 2016, hasta 1.860 medicamentos han sido designados como huérfanos por la EMA, y de estos 129 han acabado obteniendo la autorización de comercialización, poniendo así de manifiesto el estímulo positivo conseguido con la regulación específica.
No se puede obviar la controversia en relación con los medicamentos huérfanos derivada del alto precio de estos medicamentos, junto con la menor calidad de la evidencia científica conseguida como consecuencia de las propias peculiaridades que presentan las enfermedades minoritarias. En este sentido, las medidas desarrolladas por el Servicio Catalán de la Salud a través del Programa de armonización farmacoterapéutica y la búsqueda de modelos de financiación innovadores, buscan mejorar la equidad en el acceso a este tipo de medicamentos y favorecer la sostenibilidad del sistema de salud, respectivamente.
Finalmente, cabe destacar el impulso observado en la instauración de modelos de atención integral para los pacientes afectados por enfermedades minoritarias, como así lo demuestran la creación de la Comisión Asesora de Enfermedades Minoritarias (CAMM, por su sigla en catalán)) en el seno del Departamento de Salud, la formación de múltiples comisiones de enfermedades minoritarias en la red de hospitales públicos de Cataluña y el despliegue de las redes de unidades de experiencia clínica (XUEC).
el número completo en catalán, del Butlletí d’informació terapèutica (BIT). Vol. 28, núm. 3, 2017