TRIALSCOPE: un sistema para la simulación de ensayos clínicos a partir de datos del mundo real

Resumen

Antecedentes: La rápida digitalización de los datos de la práctica clínica real ofrece una oportunidad sin precedentes para optimizar la atención médica y acelerar los descubrimientos biomédicos. Sin embargo, estos datos suelen presentarse en formatos no estructurados, como las notas clínicas en las historias clínicas electrónicas (HCE), y suelen estar afectados por factores de confusión, lo que dificulta la generación de evidencia robusta de la práctica clínica real (PCR). Por ello, presentamos TRIALSCOPE, un sistema diseñado para extraer evidencia de PCR a partir de datos observacionales a nivel poblacional.

Métodos: TRIALSCOPE utiliza modelos lingüísticos biomédicos para estructurar texto clínico a gran escala, emplea modelos probabilísticos avanzados para la eliminación de ruido y la imputación de datos, e incorpora técnicas de inferencia causal de vanguardia para abordar los factores de confusión comunes en la estimación del efecto del tratamiento.

Resultados: Se realizaron extensas pruebas con un conjunto de datos de más de 1 millón de pacientes con cáncer de una gran red de atención médica en EE. UU. TRIALSCOPE demostró su capacidad para procesar automáticamente datos estructurados de alta calidad, ampliando el conjunto de datos e incorporando atributos clave del paciente disponibles únicamente en formato no estructurado. El sistema reduce los factores de confusión en la estimación del efecto del tratamiento, generando resultados comparables a los de ensayos clínicos controlados aleatorizados para cáncer de pulmón. Además, simulamos ensayos clínicos no realizados, incluido uno para cáncer de páncreas con criterios de inclusión variables, mediante pruebas de validación para garantizar su robustez. Se realizaron estudios de análisis exhaustivos para comprender mejor los componentes clave de TRIALSCOPE y establecer las mejores prácticas para la generación de evidencia de PCR a partir de HCE.

Conclusiones: TRIALSCOPE extrajo datos de tratamiento del cáncer de las HCE, superando las limitaciones del procesamiento manual. Asimismo, demostramos que TRIALSCOPE puede reproducir los resultados de ensayos clínicos para cáncer de pulmón y de páncreas a partir de los datos de PCR extraídos.

El artículo original:

González J, Ueno R, Wong C, et al. TRIALSCOPE — A Framework for Clinical Trial Simulation from Real-World Data. N Engl J Med September 22, 2025. NEJM AI 2025;2(10). DOI: 10.1056/AIoa2400859

Disponible en: https://n9.cl/h0w3p