Asociación entre las incertidumbres identificadas por la Agencia Europea de Medicamentos y la toma de decisiones nacional sobre el reembolso por parte de las agencias de ETS
En conclusión, la alta incertidumbre identificada por la EMA se asoció con evaluaciones de efectividad relativa (EER) negativas y recomendaciones de reembolso generales negativas. Para reducir la incertidumbre y, en última instancia, facilitar el acceso eficiente de los pacientes, los reguladores, las agencias de ETS y otras partes interesadas deben analizar cómo se deben sopesar y abordar las incertidumbres en las primeras etapas del ciclo de vida del fármaco de los tratamientos innovadores. Clin Transl Sci 30 de marzo de 2021
Nuestro objetivo fue determinar si las incertidumbres identificadas por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) estaban asociadas con evaluaciones de efectividad relativa (EER) negativas y recomendaciones negativas de reembolso general por parte de las agencias nacionales de evaluación de tecnologías sanitarias (HTA). Por lo tanto, identificamos todos los informes de ETS de la Haute Autorité de Santé (HAS; Francia), el Instituto Nacional para la Excelencia en la Salud y la Atención (NICE; Inglaterra / Gales), el Consorcio de Medicina Escocesa (SMC; Escocia) y Zorginstituut Nederland (ZIN; Países Bajos) para una cohorte de medicamentos innovadores que la EMA había aprobado entre 2009 y 2010 (excluidas las vacunas). La incertidumbre con respecto a la metodología del ensayo pivotal, los resultados clínicos y su relevancia clínica se combinaron para reflejar un nivel de incertidumbre bajo, medio o alto. Evaluamos las asociaciones calculando los cocientes de riesgo (RR) y los intervalos de confianza (IC) del 95%, y la concordancia entre el EER y los resultados generales de las recomendaciones de reembolso. Identificamos 36 medicamentos para los cuales las agencias de HTA habían emitido 121 recomendaciones de reembolso entre septiembre de 2009 y julio de 2018. La incertidumbre alta versus baja se asoció con un mayor riesgo de EER negativos y recomendaciones de reembolso generales negativas: RR 1,9 (IC del 95%: 0,9– 3,9) y 1,6 (IC del 95%: 0,7 a 3,5), respectivamente, lo que fue respaldado por análisis de sensibilidad adicionales. Identificamos una falta de acuerdo entre 33 (27%) EER y los resultados generales de las recomendaciones de reembolso, que en su mayoría fueron recomendaciones restringidas que siguieron a EER negativas en caso de incertidumbre baja o media. En conclusión, la alta incertidumbre identificada por la EMA se asoció con EER negativas y recomendaciones de reembolso generales negativas. Para reducir la incertidumbre y, en última instancia, facilitar el acceso eficiente de los pacientes, los reguladores, las agencias de ETS y otras partes interesadas deben analizar cómo se deben sopesar y abordar las incertidumbres en las primeras etapas del ciclo de vida del fármaco de los tratamientos innovadores.
fig 2. Resultados de la evaluación de la efectividad relativa (EER) (a) y la recomendación de reembolso general (b) para todas las combinaciones de indicación de medicamento (n = 121) estratificadas por nivel de incertidumbre compuesta, en general, y por agencia de ETS. HAS, Haute Autorité de Santé (Francia); NICE, Instituto Nacional para la Excelencia en la Salud y la Atención (Inglaterra y Gales, Reino Unido); SMC, Scottish Medicines Consortium (Escocia, Reino Unido); ZIN, Zorginstituut Nederland (Países Bajos)
Aspectos destacados del estudio
¿Cuál es el conocimiento actual sobre el tema?
Varios estudios han evaluado si la incertidumbre en la toma de decisiones regulatorias está asociada con los resultados de la evaluación de tecnologías sanitarias (ETS), con resultados variables. Sin embargo, estos estudios se centraron en un factor específico relacionado con la enfermedad, clínico o regulador que representaba la incertidumbre regulatoria.
¿A qué pregunta se dirigió este estudio?
Es una medida integral de las incertidumbres identificadas por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) con respecto a (i) la metodología del ensayo fundamental, (ii) los resultados clínicos y (iii) su relevancia clínica, asociada con evaluaciones negativas de efectividad relativa (EER) y negativas en general. recomendaciones de reembolso por parte de agencias nacionales de ETS?
¿Qué añade este estudio a nuestros conocimientos?
Un alto nivel de incertidumbre en la toma de decisiones regulatorias parecía estar asociado con EER negativas y recomendaciones de reembolso generales negativas.
¿Cómo puede este estudio cambiar la farmacología clínica o la ciencia traduccional?
Para permitir el acceso eficiente de los pacientes a los nuevos medicamentos innovadores, es imperativo reducir la incertidumbre a través de discusiones tempranas de múltiples partes interesadas sobre las incertidumbres relevantes y cómo deben sopesarse y abordarse. Actualmente, las iniciativas en curso y futuras que faciliten dichos diálogos son, por lo tanto, de suma importancia.
El trabajo
Bloem LT, Vreman RA, Peeters NWL, Hoekman J, van der Elst ME, Leufkens HGM, Klungel OH, Goettsch WG, Mantel-Teeuwisse AK. Associations between uncertainties identified by the European Medicines Agency and national decision making on reimbursement by HTA agencies. Clin Transl Sci. 2021 Mar 30. doi: 10.1111/cts.13027. Epub ahead of print. PMID: 33786991.