Axicabtageno ciloleucel (Yescarta): La FDA aprueba la segunda terapia genética T CAR (T RAQ)

HealthDay News, 19 de octubre de 2017

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. aprobó una segunda terapia genética para su uso en Estados Unidos. El nuevo tratamiento, llamado Yescarta (ciloleucel axicabtageno), es para un tipo de cáncer de la sangre llamado linfoma de células B grandes.

El tratamiento se conoce como terapia de las células T con receptor de antígeno quimérico (RAQ) [T CAR por su sigla en inglés], y es apenas la segunda terapia de ese tipo aprobada por la FDA. En agosto, la agencia aprobó una terapia de las células T con RAQ similar para ayudar a combatir a una leucemia infantil.

El linfoma difuso de células B grandes (DLBCL, por sus siglas en inglés) es el tipo más común de linfoma no Hodgkin en los adultos. "Cada dosis de Yescarta es un tratamiento personalizado que se crea usando el sistema inmunitario del propio paciente para ayudar a combatir el linfoma", explicó la FDA. "Las células T del paciente, un tipo de glóbulo blanco, se recolectan y se modifican genéticamente para que incluyan un nuevo gen que se dirige y mata a las células del informa. Una vez las células se modifican, se devuelven al paciente mediante una infusión".

La aprobación de la FDA se basa en un ensayo clínico multicéntrico con más de 100 pacientes. La tasa de remisión completa tras el tratamiento con Yescarta fue del 51 por ciento.

Como todos los tratamientos, Yescarta conlleva riesgos. Según la FDA, los efectos secundarios graves potenciales incluyen el síndrome de liberación de citoquinas (SLC), que puede provocar una fiebre alta y síntomas gripales, y toxicidades neurológicas. Tanto el SLC como las toxicidades neurológicas pueden resultar muy peligrosas o letales. Otros efectos secundarios potenciales incluyen infecciones graves, conteos bajos de glóbulos sanguíneos, y un sistema inmunitario debilitado.

Como parte de la aprobación, Kite Pharma Inc. debe conducir un estudio con pacientes que tomen Yescarta.

El jueves pasado, un influyente panel de la FDA también otorgó una aprobación unánime a una terapia genética que busca corregir una enfermedad rara en los niños, que puede provocar ceguera. Aunque la FDA no está obligada a seguir el consejo de sus paneles, usualmente lo hace.

En ese momento, Stephen Rose, director de investigación de la Foundation Fighting Blindness, dijo que la terapia "puede restaurar algo de vista a personas que tienen una vista limitada o que no ven debido a la mutación en el gen RPE65, y como tal, es un gran avance".

el anuncio

FDA Press release. FDA approves CAR-T cell therapy to treat adults with certain types of large B-cell lymphoma Yescarta is the second gene therapy product approved in the U.S. October 18, 2017 http://bit.ly/2i1EVo2