Cambios en el etiquetado y costos de los ensayos clínicos realizados bajo la Extensión de exclusividad pediátrica de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU., De 2007 a 2012

JAMA Intern Med. 24 de septiembre de 2018

Resumen
Importancia Los fabricantes de productos farmacéuticos pueden recibir 6 meses adicionales de exclusividad de mercado para la realización de ensayos clínicos pediátricos de medicamentos de marca ampliamente utilizados en adultos. El Congreso creó este incentivo en 1997 porque estos medicamentos se usaban de forma no autorizada en niños sin dichos ensayos.

Objetivo Revisar las actualizaciones del etiquetado de medicamentos y el costo para los consumidores de ampliar la exclusividad de mercado relacionada con el programa de exclusividad pediátrica.

Diseño De los registros del gobierno, identificamos 54 medicamentos que obtuvieron el incentivo de exclusividad pediátrica entre 2007 y 2012. Evaluamos los cambios en el etiquetado de los estudios pediátricos. Luego, extrajimos los detalles del ensayo de los documentos de revisión clínica y utilizamos las estimaciones de la industria de los costos de prueba por paciente para estimar el costo de la inversión para los ensayos (con un costo de capital del 10%). Para calcular el retorno neto y el costo para los consumidores durante el período de exclusividad de 6 meses, estimamos ingresos adicionales para los 48 medicamentos con información disponible.

Variables de desenlace Para cada medicamento, evaluamos los cambios en el etiquetado y los costos asociados con los ensayos pediátricos en virtud de la Ley de Mejores Productos Farmacéuticos para Niños y el costo para los consumidores de las extensiones de exclusividad de mercado de 6 meses.

Resultados Los 141 ensayos de nuestra muestra incluyeron a 20 240 niños (rango intercuartílico [IQR], 2-3 ensayos y 127-556 pacientes por fármaco). Estos ensayos dieron como resultado 29 indicaciones extendidas y 3 nuevas indicaciones, así como también nueva información de seguridad para 16 medicamentos. El costo promedio de inversión para los ensayos fue de $ 36.4 millones (IQR, $ 16.6 a $ 100.6 millones). Entre 48 medicamentos con información financiera disponible, el retorno neto promedio fue de $ 176.0 millones (IQR, $ 47.0 millones a $ 404.1 millones), con una proporción mediana de retorno neto al costo de inversión de 680% (IQR, 80% a 1270%).

Conclusiones y relevancia Los ensayos clínicos realizados bajo el programa de exclusividad pediátrica de la Administración de Medicamentosy Alimentos de EE. UU. han proporcionado información importante sobre la efectividad y la seguridad de los medicamentos utilizados en niños. Los costos para los consumidores han sido altos, superando los costos de inversión estimados para la realización de los ensayos. Como alternativa, los diseñadores de políticas deberían considerar el financiamiento directo de dichos estudios.

el trabajo
Sinha MS, Najafzadeh M, Rajasingh EK, Love J, Kesselheim AS. Labeling Changes and Costs for Clinical Trials Performed Under the US Food and Drug Administration Pediatric Exclusivity Extension, 2007 to 2012. JAMA Intern Med. Published online September 24, 2018. doi:10.1001/jamainternmed.2018.3933
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