Evidencia científica y obligaciones financieras para asegurar el acceso a los biosimilares para el tratamiento del cáncer
JAMA, 3 de enero 2017 los autores de este editorial sopesan las razones, científicas, éticas y económicas, para publicar un ensayo clínico sobre trastuzumab biosimilar, que podría producir una cambio potencial en el acceso al tratamiento para el cáncer de mama
JAMA, (editorial), 3 de enero 2017
Los artículos publicados en revistas médicas añaden datos al cuerpo científico de investigación que en última instancia, influye en la atención médica. En raras ocasiones un único estudio cambia la práctica de la medicina, pero en general la mayoría de los informes de investigación clínica contribuyen a un conjunto de pruebas que se convierten en parte de la estructura de la toma de decisiones clínicas, incluyendo las decisiones individuales de médicos y pacientes, recomendaciones de sociedades profesionales y agencias gubernamentales.
En este número de JAMA, Rugo y sus colegas (ver resumen en español en http://bit.ly/2hVgRkn) informan los resultados de un ensayo clínico multicéntrico que puede influir en la atención de pacientes con cáncer de mama en todo el mundo. Los autores evaluaron la equivalencia de un trastuzumab biosimilar propuesto en comparación con la terapia estándar, el anticuerpo monoclonal humanizado trastuzumab, para lograr la respuesta global y para la seguridad entre 458 mujeres con cáncer de mama metastásico, ERBB2 (HER2) -positivo, sin tratamiento previo.
La tasa de respuesta general (es decir, la respuesta clínica completa o parcial) a las 24 semanas para el biosimilar propuesto más un taxano fue del 69,6% (IC del 95%: 63,62% a 75,51%) comparado con el 64,0% (IC del 95%: 57,81% a 70,26 %) para trastuzumab más un taxano. La proporción de la tasa de respuesta global (1,09 [IC del 90%, 0,97 a 1,21]) y la diferencia de la tasa de respuesta global (5,53 [IC del 95%: -3,08 a 14,04]) cumplieron criterios predefinidos de equivalencia. Las tasas de eventos adversos fueron similares en los 2 grupos de tratamiento. Los resultados de esta investigación son prometedores, pero como los autores reconocen correctamente, se necesitan más investigaciones para evaluar la seguridad, así como los resultados clínicos a largo plazo.
Trastuzumab combinado con quimioterapia ha mejorado la supervivencia de los pacientes con cáncer de mama metastásico ERBB2 positivo. sin embargo, debido a su alto costo (aproximadamente $ 64 000 para el tratamiento durante 1 año), trastuzumab no está ampliamente disponible para los pacientes en algunos países. La disponibilidad de un agente biosimilar que obtenga resultados clínicos equivalentes a menor costo podría permitir a muchas pacientes con cáncer de mama tener acceso a una terapia que puede mejorar la supervivencia.
Además, dado el gran número de pacientes con cáncer de mama, el uso generalizado de este trastuzumab biosimilar evaluado por Rugo et al (también aprobado para su uso por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos [FDA], la Agencia Europea de Medicamentos y otras agencias reguladoras) podría tener implicaciones financieras para el fabricante de este producto.
El estudio de Rugo et al fue patrocinado por Mylan NV (Canonsburg, Pensilvania) y Biocon Research Limited (Bangalore, India), co- desarrolladores del biosimilar de trastuzumab y otros 5 productos biológicos. Mylan ha atraído recientemente la atención debido a la fijación de precios, la promoción y la participación en las políticas de salud de las escuelas en relación con uno de sus productos, epinefrina inyectable (EpiPen). Ha habido críticas sustanciales de la compañía por parte de pacientes, médicos y políticos sobre el reciente aumento de precios y la subsiguiente introducción de un producto genérico de epinefrina por la misma compañía.
Para JAMA, las decisiones editoriales involucran principalmente la evaluación de la validez científica y el mérito de los informes de investigación, incluyendo un examen minucioso y riguroso por parte de los expertos en contenido, una revisión estadística exhaustiva y un intenso escrutinio editorial.
Sin embargo, las evaluaciones editoriales y las decisiones no se producen en el vacío. Para el estudio de Rugo et al, la evaluación editorial y la discusión también incluyeron si las preocupaciones sobre el comportamiento de uno de los patrocinadores del estudio con respecto a la fijación de precios de un producto deberían influir en la decisión de publicar un informe de investigación patrocinado por esa compañía sobre un producto diferente . Además, 4 empleados de Mylan y 3 empleados de Biocon Research son coautores del artículo de Rugo et al, y los patrocinadores desempeñaron un papel importante en el diseño del estudio, la recopilación y el análisis de los datos y la redacción del manuscrito para su publicación. Una consideración clave fue si la publicación de este estudio en JAMA, con su amplio alcance en los Estados Unidos y alrededor del mundo, recompensaría a una empresa cuyo comportamiento con respecto a la fijación de precios había planteado numerosas preocupaciones éticas
En última instancia, la decisión de publicar este artículo se basó en la determinación de que el mérito científico y el potencial para contribuir información clínica significativa para el cuidado de los pacientes con cáncer de mama superaban otras consideraciones.
La controversia sobre el precio de las drogas en los Estados Unidos y en todo el mundo es un debate en curso, y no es exclusivo de una empresa o un producto.
Los autores han asegurado a los editores que el estudio se llevó a cabo de manera ética y adecuada. El principal autor académico indica que tuvo pleno acceso a todos los datos del estudio y se responsabiliza de la integridad de los datos y de la exactitud del análisis de los datos.
Los datos de este estudio también estarán sujetos a un escrutinio adicional por las agencias reguladoras en la toma de determinaciones sobre la aprobación del trastuzumab propuesto producto biosimilar.
Queda por ver si este estudio demostrará ser verdaderamente práctica cambiante. Eso será función de si este biosimilar estará disponible para los pacientes que actualmente no pueden acceder al trastuzumab, que dependerá en gran medida de consideraciones financieras. Debido a la capacidad de aprovechar la investigación anterior y el desarrollo utilizando los agentes estándar, se espera que los biosimilares, como el trastuzumab biosimilar propuesto evaluado en el estudio de Rugo et al, ahorren costos en su fabricación. Estos fármacos son una solución potencial a los costos sustancialmente crecientes del tratamiento del cáncer, y se espera que la introducción de estos agentes amplíe la asequibilidad.
En consecuencia, el trastuzumab biosimilar propuesto tendrá que ser tasado en un nivel en el que los pacientes que de otro modo no tendrían acceso a costosas terapias como el trastuzumab podrían recibir la terapia necesaria. Al anunciar su presentación de la FDA para el trastuzumab biosimilar propuesto, los patrocinadores del ensayo de Rugo et al han expresado su "compromiso compartido de aumentar el acceso a estos medicamentos críticos en todo el mundo" e indicó que "este avance en los Estados Unidos nos permitirá mejorar el acceso a esta terapia asequible a grupos de pacientes más grandes ".
En última instancia, para cumplir con estas promesas los fabricantes deben asegurarse de que el precio de este producto biosimilar es responsable y justo y proporciona acceso a esta importante terapia a un precio asequible.
Editorial original
Bauchner H, Fontanarosa PB, Golub RM. Scientific Evidence and Financial Obligations to Ensure Access to Biosimilars for Cancer Treatment. JAMA. 2017 Jan 3;317(1):33-34. doi: 10.1001/jama.2016.18743.
del artículo original:
Rugo HS, Barve A, Waller CF, Hernandez-Bronchud M, Herson J, Yuan J, et al. Effect of a Proposed Trastuzumab Biosimilar Compared With Trastuzumab on Overall Response Rate in Patients With ERBB2 (HER2)–Positive Metastatic Breast Cancer: A Randomized Clinical Trial. JAMA [Internet]. 1 de diciembre de 2016.