Más allá de la etiqueta: Replanteando el uso de medicamentos fuera de indicación en pediatría. Hacia un futuro con base científica y más seguro para la farmacoterapia pediátrica.

A pesar de los avances regulatorios logrados en las últimas dos décadas, el uso de medicamentos fuera de etiqueta en pediatría sigue siendo generalizado, con una prevalencia estimada de entre el 3% y el 97% de las prescripciones en diferentes entornos clínicos. El uso fuera de etiqueta —definido como la prescripción fuera de las condiciones descritas en la Ficha Técnica o Resumen de las Características del Producto (RCP)— suele ser inevitable debido a la falta de indicaciones pediátricas autorizadas, en particular para medicamentos más antiguos y sin patente. El nivel de evidencia para el uso fuera de etiqueta es sorprendentemente bajo: solo el 14% de los registros de medicamentos pediátricos fuera de etiqueta respaldan evidencia sólida, mientras que el 37% de las recomendaciones de dosificación se basan únicamente en el consenso de expertos. Esta práctica expone a los niños a un mayor riesgo de reacciones adversas a medicamentos (OR: 2,25; IC del 95%: 1,95-2,59) y errores de dosificación, debido a la insuficiencia de evidencia sobre la dosificación, la eficacia y la seguridad adecuadas para su edad. Los niños siguen siendo "huérfanos terapéuticos", y el verdadero desafío no reside en la ausencia de autorización de comercialización, sino en la persistente brecha de evidencia.

Esta revisión narrativa examina las estrategias para mitigar los riesgos asociados con el uso de medicamentos no aprobados en pediatría y propone un marco de cinco pasos : 1 ) verificar el estado de la autorización ; 2 ) confirmar la necesidad médica no satisfecha ; 3 ) evaluar el equilibrio beneficio-riesgo utilizando herramientas publicadas estructuradas ^; 4) garantizar un consentimiento informado proporcional; y 5) cerrar la brecha de conocimiento.

Cerrar las brechas de conocimiento mediante la priorización de la investigación, el mapeo de la evidencia y metodologías innovadoras como la extrapolación, el modelado y la simulación pediátricos, el uso de evidencia real y diseños de ensayos innovadores permitirá un uso fuera de indicación más seguro y con base científica. La difusión a través de plataformas internacionales armonizadas de información sobre medicamentos pediátricos es fundamental para garantizar el acceso equitativo a la farmacoterapia pediátrica con la mejor evidencia científica.

El uso fuera de etiqueta en pediatría es una realidad global que exige un cambio de paradigma de “fuera de etiqueta” a “con evidencia”.

Lo que ya se sabe sobre este tema

• Alta y variable prevalencia de uso no autorizado en pediatría: las investigaciones han demostrado sistemáticamente que la prescripción no autorizada de medicamentos a niños está muy extendida en toda Europa, con grandes variaciones entre grupos de edad, entornos clínicos, clases de medicamentos y países.
• El uso de medicamentos fuera de indicación es preocupante : está claramente relacionado con un mayor riesgo de reacciones adversas a los medicamentos, mientras que el fracaso terapéutico y la falta de acceso contribuyen aún más a las disparidades de salud entre niños y adultos.
• Los niños siguen estando desatendidos a pesar de la legislación : muchos medicamentos utilizados en niños, especialmente los más antiguos, carecen de evidencia adecuada o autorización pediátrica, lo que deja a los niños como "huérfanos terapéuticos" con un uso persistente fuera de etiqueta y necesidades médicas no satisfechas.

Lo que aporta este estudio

• Presenta un marco estructurado de cinco pasos para guiar una prescripción pediátrica fuera de etiqueta más segura, que abarca la verificación de la autorización, la evaluación de las necesidades no satisfechas, la evaluación estructurada de beneficios y riesgos, el consentimiento informado proporcional y el cierre sistemático de las brechas de conocimiento.
• Propone una estrategia basada en la investigación para fortalecer la evidencia , enfatizando el mapeo de evidencia, la priorización de la investigación, la extrapolación, el modelado y la simulación, los datos del mundo real y los diseños de ensayos innovadores, junto con plataformas internacionales armonizadas de información sobre medicamentos pediátricos.
• Aboga por un cambio global de la atención “fuera de etiqueta” a la atención “con evidencia” , pidiendo una colaboración internacional coordinada entre todas las partes interesadas para generar, compartir y aplicar de manera eficiente evidencia de alta calidad para que los niños reciban medicamentos con los mismos estándares de seguridad y eficacia que los adultos.

La revisión

van der Zanden TM, Mooij MG, de Hoog M, de Wildt SN. Beyond the label: Rethinking off-label drug use in paediatrics. Towards a scientifically grounded and safer future for paediatric pharmacotherapy. Br J Clin Pharmacol. 2026; 1-16. doi:10.1002/bcp.70461

disponible en https://n9.cl/u7m8l