La salud de las poblaciones depende, en parte, del desarrollo y el uso apropiado de nuevos fármacos, medio de diagnóstico, vacunas y otros medicamentos biológicos (que englobaremos como medicamentos). Sin embargo, es difícil determinar el valor social de la innovación farmacéutica. Las políticas deben promover la inversión en investigación y desarrollo en áreas de gran necesidad insatisfecha de salud y al mismo tiempo garantizar el acceso a las innovaciones resultantes.
La I+D farmacéutica depende en gran medida del precio monopólico habilitado por las patentes u otras formas de exclusividad del mercado. Esto amenaza los objetivos de innovación y acceso y puede dar como resultado precios "injustos". Un precio justo para los medicamentos es asequible para los sistemas de salud y los pacientes, al tiempo que proporciona un incentivo de mercado suficiente para que la industria invierta.
La preocupación por los altos y crecientes precios de los nuevos medicamentos ha generado un mayor interés en la posibilidad de que cambiar la forma en que se financia y organiza la I+D podría dar lugar a precios más justos para los medicamentos innovadores. En particular, la "desvinculación", donde la financiación de la I+D se desacopla del precio de los medicamentos al eliminar la exclusividad del mercado como un incentivo principal, ha atraído una atención creciente como un modelo de negocio alternativo para la I+D farmacéutica. Esta idea fue respaldada recientemente en la declaración política de la reunión de alto nivel de las Naciones Unidas sobre la tuberculosis.
La gama de herramientas de políticas que pueden facilitar la fijación de precios justos se divide en tres amplias categorías: (1) mecanismos de "empuje", que generalmente proporcionan subvenciones para proyectos de investigación por adelantado; (2) mecanismos de "tracción", que proporcionan recompensas por los logros de la investigación en diversas etapas del proceso de desarrollo de fármacos; y (3) mecanismos de "agrupamiento", que facilitan el acceso al conocimiento para avanzar en el progreso científico, acortando así los plazos y reduciendo los costos de desarrollo. A continuación, ofrecemos una descripción general de estos mecanismos y argumentamos que sin requisitos de asequibilidad adecuadamente aplicados, es posible que no conduzcan a un precio justo.
Mecanismos de “empuje”
Los mecanismos de empuje ofrecen financiación directa para varias etapas de proyectos de investigación y desarrollo de drogas por adelantado, generalmente en forma de subvenciones. Estos pagos pueden incentivar (empujar) la investigación de los desarrolladores de productos cuando existe una necesidad insatisfecha pero un potencial comercial limitado o un alto riesgo de falla.
Las condiciones vinculadas a las subvenciones de I+D pueden incluir requisitos para que los desarrolladores de productos valoren los medicamentos resultantes de manera asequible. Una tecnología patentada puede transferirse a un organismo que no sea el receptor de la subvención; por ejemplo, una institución académica puede otorgar licencias a una empresa privada. En tales casos, los financiadores pueden exigir al receptor de la subvención que incluya garantías de asequibilidad en dichos acuerdos.
Al subsidiar los costos de I+D, la financiación de las subvenciones reduce la necesidad de que los desarrolladores recuperen las inversiones a través de precios más altos. Para las enfermedades olvidadas u otras áreas reconocidas de falla del mercado, la financiación pública o filantrópica representa todos o casi todos los costos directos de I+D. En estos casos, cobrar los precios sostenibles más bajos por los medicamentos es una expectativa razonable.
Tradicionalmente, el desarrollo de productos en una etapa posterior ha sido financiado por la industria farmacéutica en respuesta a incentivos de “tracción”, sin condiciones de fijación de precios. Sin embargo, una excepción son las enfermedades desatendidas, para las cuales las subvenciones públicas o filantrópicas han financiado el desarrollo de productos en etapa tardía. Estos a menudo vienen con requisitos de accesibilidad. Dichas subvenciones se están considerando cada vez más para nuevos antibióticos, medicamentos necesarios para brotes de enfermedades y algunas formulaciones pediátricas.
La investigación de la etapa inicial se financia en gran medida a través de subvenciones públicas. Las subvenciones iniciales de los Institutos Nacionales de Salud de los EE. UU. (NIH), el mayor donante de investigación biomédica del mundo, le otorgan el derecho de "entrar" y tomar el control de la propiedad intelectual si los medicamentos no están disponibles en "términos razonables". El NIH, sin embargo, nunca ha hecho uso de este derecho, a pesar de las repetidas peticiones que le piden que lo haga en respuesta a los altos precios de los medicamentos.
Existe cierta evidencia de que los mecanismos de “empuje” pueden dirigir las inversiones, reducir las barreras de entrada de las pequeñas y medianas empresas y absorber los riesgos iniciales de fracaso. Una desventaja de los mecanismos de empuje es el incentivo para que los desarrolladores sobrevendan las inversiones en sus proyectos particulares. Los mecanismos de empuje también pueden crear una tensión entre el deseo de dirigir las inversiones y la necesidad de dar a los desarrolladores suficiente flexibilidad para ser eficientes e innovadores en su investigación. Sin requisitos de asequibilidad adecuados y exigibles, los incentivos de empuje no conducirán a precios justos.
Mecanismos de tracción
Los mecanismos de tracción ofrecen recompensas después de alcanzar un objetivo o hito de investigación y desarrollo. Estas recompensas pueden incluir incentivos como exenciones de impuestos, premios en efectivo, patentes o exclusividad de datos, o compromisos anticipados del mercado donde los compradores se comprometen a comprar una cierta cantidad de medicamentos. A diferencia de los mecanismos de empuje, los incentivos de tracción basados en el resultado solo compensan el logro exitoso de hitos o productos finales que cumplan criterios específicos.
Los mecanismos de tracción pueden contribuir a un precio justo si las recompensas están diseñadas para hacerlo, pero este no ha sido generalmente el caso. Hasta la fecha, la mayoría de los mecanismos de tracción han tenido como objetivo promover la innovación pero no la asequibilidad. Por ejemplo, el programa de vales de revisión prioritaria de EE. UU. proporciona un bono comercial como recompensa por la revisión prioritaria de la Administración de Alimentos y Medicamentos de un medicamento potencialmente lucrativo para una enfermedad desatendida o propensa a brotes. Sin embargo, el programa no requiere que el destinatario del cupón establezca precios asequibles o que suministre el medicamento relevante al mercado.
Además, no todos los mecanismos de tracción son compatibles con el logro de objetivos de asequibilidad. Los monopolios, ya sean basados en patentes o exclusividad de datos, permiten a una empresa fijar el precio del producto a niveles relativamente altos durante un período determinado. Además, los formuladores de políticas a veces incluso se han negado a incluir requisitos de asequibilidad en los mecanismos de tracción, como en el caso del comprobante de revisión prioritaria. Algunos de estos mecanismos han sido criticados por "socializar los riesgos y privatizar las ganancias" del proceso de desarrollo de drogas.
Sin embargo, es posible elaborar algunos incentivos de tracción para promover la asequibilidad. Por ejemplo, los premios a gran escala, como el fondo de premios de antibióticos propuesto en los Estados Unidos, recompensarían a los inventores de nuevos medicamentos; a cambio, el inventor renunciaría a su monopolio de patentes y permitiría la venta de nuevos medicamentos cerca del costo de producción.
Debido a que los desarrolladores soportan los costos de desarrollo por adelantado, los mecanismos de tracción proporcionan un mayor incentivo para maximizar la eficiencia y la innovación que los mecanismos de “empuje”. Una desventaja es que el riesgo financiero y la incertidumbre inherente a los mecanismos de tracción pueden desalentar la participación. Esto es particularmente cierto para las empresas más pequeñas que pueden carecer de los recursos para financiar largos procesos de I+D. Otros desafíos incluyen determinar el tamaño del incentivo necesario para motivar a los desarrolladores sin dejar de ser rentable, y definir las características de los medicamentos vinculados al incentivo de tracción que no son ni demasiado específicos ni demasiado generales. Finalmente, un sistema de tracción eficaz basado en resultados requiere un financiador que se comprometa de manera creíble a las garantías de financiación a largo plazo.
Mecanismos de “agrupamiento”
El intercambio de información a través de la agrupación de datos o propiedad intelectual puede acelerar la innovación al eliminar las barreras para la I+D creadas por el secreto, las patentes y la exclusividad de datos, y al minimizar la duplicación innecesaria de esfuerzos. Al hacerlo, la agrupación puede reducir el costo de la innovación y, por lo tanto, permitir precios más asequibles. Por ejemplo, el Fondo de Patentes de Medicamentos, establecido en 2010 con el apoyo de Unitaid, agrupa las patentes relacionadas con medicamentos para el VIH / SIDA, la hepatitis C y la tuberculosis. Esto acelera el desarrollo de combinaciones de dosis fijas y facilita la prueba de múltiples fármacos juntos para desarrollar regímenes en lugar de moléculas individuales.
La agrupación de datos se promueve a través de iniciativas de innovación de acceso abierto, en las cuales las partes interesadas colocan los conocimientos, los datos y la tecnología en el dominio público. Están en funcionamiento varias iniciativas abiertas, incluidas la iniciativa de descubrimiento de drogas de código abierto de la India, la iniciativa de Librassay y el consorcio WIPO Re: Search. Todo esto permite a los científicos compartir información y acceder a la propiedad intelectual para buscar nuevos tratamientos.
La idea central detrás de estas iniciativas es que la colaboración abierta y el intercambio de información acelerarán y reducirán el costo del desarrollo de las innovaciones deseadas, lo que conducirá a precios más asequibles. Sin embargo, debe tenerse en cuenta que se necesitan condiciones exigibles específicas que requieran un precio justo para garantizar que los costos más bajos realmente den como resultado precios más bajos, en lugar de solo producir márgenes de beneficio más amplios.
Discusión
El uso estratégico de los mecanismos de “empuje”, “tracción” y “agrupamiento de conocimientos” puede generar accesibilidad en el proceso de I+D. Los mecanismos de empuje existentes generalmente funcionan bien y disfrutan de un amplio apoyo, pero se debe hacer más para garantizar que los medicamentos resultantes de dicha financiación de empuje tengan un precio justo. Esto incluye garantizar una fuerte fijación de precios y disposiciones de acceso en los acuerdos de financiación, y una mejor aplicación de las disposiciones que ya existen.
El interés en los mecanismos de tracción o aquellos que combinan empuje y tracción ha aumentado en los últimos años. Según un ejercicio de mapeo reciente, al menos 49 iniciativas alternativas de financiación de I+D están en funcionamiento, y se están planificando 32. Sin embargo, muchos modelos alternativos siguen infrautilizados e insuficientemente probados por los gobiernos y otros financiadores de investigación. Estos incluyen fondos de premios, acuerdos de compra anticipada, compra de patentes, impuestos innovadores, licencias condicionales y garantías de precios.
La implementación de modelos alternativos de I+D requiere nuevas fuentes de financiación, especialmente cuando el uso de precios elevados y exclusividades del mercado como impulsores de las inversiones en I+D son deliberadamente limitados. Debido a que los modelos de negocio alternativos de I+D se han empleado en gran medida en áreas de falla del mercado, el financiamiento proviene de fuentes públicas y filantrópicas. Por ejemplo, la mayoría de los fondos para la investigación de enfermedades olvidadas (si se excluye el NIH) proviene de los dos mayores inversores filantrópicos, a saber, la Fundación Bill y Melinda Gates y el Wellcome Trust. Juntos contribuyeron $ 660 millones (£ 520 millones; € 580 millones) en 2014.
Una amplia variedad de actores estatales y no estatales también contribuyen significativamente a los mecanismos de financiación alternativos para tratar enfermedades olvidadas, resistencia a los antimicrobianos y enfermedades con potencial epidémico. Sin embargo, en comparación con los US $ 240 mil millones estimados gastados anualmente en I+D biomédica, la inversión en modelos de negocio alternativos es una gota en el mar, probablemente <1% de la inversión total. Los esfuerzos para incorporar precios asequibles en el proceso de I+D en sí siguen siendo la excepción a la regla.
Por lo tanto, una pregunta importante es si los ejemplos existentes se pueden replicar o ampliar. Esto garantizaría que las actividades de I+D generen sistemáticamente medicamentos a precios asequibles para un conjunto más amplio de enfermedades y desafíos de salud pública, más allá del puñado de áreas reconocidas como fallas del mercado. El proyecto de Drogas para enfermedades desatendidas ha proporcionado un ejemplo intrigante para desarrollar un medicamento asequible contra la hepatitis C. Los primeros resultados de los ensayos clínicos fueron muy prometedores. Si tiene éxito, el medicamento podría venderse por menos de US$ 300 por curso de tratamiento, en comparación con US$ 12 500 a US$ 100.000 por medicamentos contra la hepatitis C en la misma clase desarrollada a través de modelos tradicionales.
Una barrera clave para la replicación de tales esfuerzos y para probar modelos de innovación alternativos es la falta de financiación. Algunos estados miembros de la OMS han apoyado la creación de un fondo alojado en el Programa Especial de Investigación y Capacitación en Enfermedades Tropicales, organizado en la OMS. Proponen un modelo de financiamiento voluntario basado en los principios de desvinculación, el uso de la innovación de conocimiento abierto y las licencias de acceso abiertas. Ninguna de estas propuestas ha atraído un gran apoyo financiero, lo que subraya la dificultad general de generar fondos para tales iniciativas. Sin embargo, se han movilizado sumas significativas para hacer frente a la I+D para la resistencia a los antimicrobianos y las amenazas de epidemia, lo que sugiere que es factible.
También es notable que no siempre está presente la voluntad política. En los procesos de la OMS y la ONU, algunos países influyentes no han apoyado la promoción de modelos alternativos de I+D que puedan desafiar el sistema dominante basado en la exclusividad del mercado.
Conclusión
El consenso para las alternativas al statu quo está creciendo, y los llamamientos a la reforma son cada vez más insistentes. Los sistemas de salud nunca han sido tan desafiados financieramente, en parte porque sus demandas nunca han sido tan grandes, ya que muchos impulsan la cobertura universal de salud. Mientras tanto, la transformación demográfica y epidemiológica de las poblaciones mundiales continúa rápidamente, con un aumento aparentemente inexorable de enfermedades no transmisibles y la amenaza inminente de resistencia antimicrobiana generalizada.
El potencial de modelos alternativos para facilitar una I+D más eficiente y precios más bajos ahora es ampliamente reconocido. Ahora corresponde a los estados y otros financiadores de la investigación insistir en los requisitos de asequibilidad en todos los fondos de I+D, hacerlos cumplir y aumentar la inversión en modelos alternativos.
El trabajo original:
Suleman Fatima, Low Marcus, Moon Suerie, Morgan Steven G. New business models for research and development with affordability requirements are needed to achieve fair pricing of medicines BMJ 2020; 368 :l4408
Disponible en: http://bit.ly/2Rb8VPU
ver también otros artículos de la colección
Editorial
¿Pueden coexistir la asequibilidad y la innovación?
La mejoría en la transparencia es esencial para determinar qué es justo, por Allison Colbert et al.
Análisis
Definiendo el concepto de precio justo para medicamentos
Suerie Moon y sus colegas consideran qué es lo que hace un precio justo tanto para compradores como para vendedores.
Estrategias para lograr precios más justos para medicamentos genéricos y biosimilares
Alessandra Ferrario y sus colegas afirman que la entrada temprana al mercado y la rápida incorporación de genéricos y biosimilares de calidad garantizada son clave para mejorar el acceso a los medicamentos.
El precio de los medicamentos se está convirtiendo en un gran desafío para los sistemas de salud
Los fabricantes que utilizan su poder de mercado para maximizar las ganancias resultan en precios injustificables e inaccesibles, argumentan Steven Morgan y sus colegas.
La transparencia de precios es un paso hacia el acceso sostenible en los países de ingresos medios
Tania Cernuschi y sus colegas muestran cómo la información de la base de datos Market Information for Access to Vaccines está fortaleciendo la capacidad de los países de ingresos medios para negociar con los productores de vacunas.