Una ley en EEUU autoriza a probar fármacos experimentales sin intervención de la FDA

British Medical Journal, 31 de mayo de 2018-05-31

El Congreso de los EE. UU. sancionó un controvertido proyecto de ley que pone fin al control de la Administración de Drogas y Alimentos (FDA, por sus siglas en inglés) sobre el acceso a medicamentos no aprobados que buscan los pacientes que creen haber quedado sin otras opciones.

El presidente Donald Trump firmó el proyecto de ley el 30 de mayo. Unos días antes, dijo que "da esperanza a la gente". . . No tendrán que volar a África, no tendrán que volar a Sudamérica, no tendrán que volar a Europa".

Trump tergiversó la situación actual, diciendo que aunque muchas "drogas asombrosas" estaban esperando la aprobación de la FDA "estas personas no tenían acceso, no tenían ninguna posibilidad de acceder a esas novedades". De hecho, la FDA aprueba más del 99% de las solicitudes de acceso expandido para drogas experimentales y lo ha estado haciendo durante al menos 10 años.

La verdadera barrera para el acceso temprano han sido los propios fabricantes de medicamentos, que no se ven afectados por la nueva ley. Deben aceptar el uso de su medicamento experimental antes de que se pueda presentar una solicitud de la FDA. Los empleados de la empresa se ocupan de las solicitudes de uso ampliado o compasivo, que a menudo carecen de un proceso para garantizar la equidad.

Las empresas se preocupan por las percepciones de que están dando acceso temprano a las personas ricas, dado que ni las aseguradoras públicas ni las privadas cubrirán dicho uso y los receptores deben contar con los recursos financieros para hacer frente a los resultados adversos. También temen que cualquier evento o resultado adverso que surja del uso compasivo del fármaco pueda demorar su aprobación.

No hay cifras generales disponibles, pero Janssen Pharmaceuticals, que solicitó asesoramiento al departamento de ética médica de la Universidad de Nueva York para diseñar un método para revisar las solicitudes de acceso temprano a su tratamiento de mieloma múltiple daratumumab, finalmente informó haber denegado 98 de 160 solicitudes.

La nueva ley, largamente buscada por Koch Family Foundations y el libertario Goldwater Institute, no hace nada para obligar a las compañías a liberar más sus drogas experimentales. Pero elimina el proceso de la supervisión de la FDA, que, según los expertos, podría hacer que los fabricantes de medicamentos sean aún más reticentes a suministrar sus productos no aprobados.

En un intento por disipar los temores corporativos, la ley impide que la FDA tome en cuenta eventos adversos o resultados producidos durante el acceso temprano para el proceso de aprobación, a menos que sean "críticos para determinar la seguridad".

Setenta y cinco grupos de pacientes, incluyendo la American Cancer Society, la American Lung Association, la National Organization for Rare Disorders y la Cystic Fibrosis Foundation, firmaron una carta al Congreso instándoles a rechazar la versión de la Cámara de Representantes de la ley del “derecho a probar”, aunque reconocían que ese proyecto era mejor que la versión del Senado. Y es la versión del Senado la que ahora se convirtió en ley.

Ellen Sigal, presidenta de Friends of Cancer Research, dijo: "Este proyecto de ley, como mínimo, crearía falsas esperanzas para los pacientes moribundos. En el peor de los casos, causaría un daño grave a la mayoría vulnerable."

Cualquier medicamento que haya pasado los ensayos de fase I es elegible para acceso temprano según la nueva ley, pero la gran mayoría de dichos medicamentos nunca obtienen aprobación, especialmente en el área de tratamiento del cáncer.

Cuatro ex comisionados de la FDA, dos nombrados por Barack Obama y dos por George W. Bush, también escribieron al Congreso para instar a que se descarte el proyecto de ley. "No hay evidencia de que ninguno de los proyectos de ley [de la Cámara o del Senado] mejore significativamente el acceso de los pacientes, pero ambos eliminarían a la FDA del proceso y crearían un precedente peligroso que erosionaría las protecciones para pacientes vulnerables", escribieron.

El actual comisionado de la FDA, Scott Gottlieb, que también ha tenido cáncer, también se opuso a la legislación del “derecho a probar” antes de que fuera aprobada por el Congreso. "La gran mayoría de las personas que usarán un medicamento a través del acceso ampliado estará usando un medicamento que no funciona", le dijo a un comité de la Cámara en octubre.

El proyecto de ley del Senado, al ampliar la definición de pacientes elegibles de aquellos con "enfermedad terminal" a todos aquellos con "enfermedad potencialmente mortal", corría el riesgo de "minar el propósito central de esta legislación", dijo entonces Gottlieb. Pero Gottlieb parecía resignado a la nueva realidad esta semana, tuiteando: "Estoy listo para implementarlo de una manera que logre la intención del Congreso de promover el acceso y proteger a los pacientes ".

La nota original:

Owen Dyer. Trump signs bill to give patients right to try drugs. BMJ 2018;361:k2429 doi: 10.1136/bmj.k2429 (Published 31 May 2018)

Disponible en: http://bit.ly/2suWJgm