Valor terapéutico de las primeras indicaciones de fármacos frente a las suplementarias en EE. UU. y Europa
La proporción de indicaciones complementarias calificadas como de alto valor terapéutico fue sustancialmente menor que para las primeras indicaciones. Cuando las indicaciones iniciales o complementarias no ofrezcan un valor terapéutico agregado sobre otros tratamientos disponibles, esa información debe comunicarse claramente a los pacientes y médicos y reflejarse en el precio de los medicamentos. British Medical Journal, 5 de julio de 2023.
Resumen
Objetivo: analizar el valor terapéutico de las indicaciones suplementarias en comparación con las primeras indicaciones de fármacos aprobados en EE.UU. y Europa.
Diseño: estudio de cohorte retrospectivo.
Ámbito: indicaciones nuevas y complementarias aprobadas por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) entre 2011 y 2020.
Principales medidas de resultado: proporción de indicaciones iniciales y complementarias calificadas como de alto valor terapéutico según las calificaciones de las autoridades sanitarias nacionales independientes de Francia y Alemania.
Resultados: el estudio de cohortes incluyó 124 primeras indicaciones y 335 complementarias aprobadas por la FDA y 88 primeras y 215 complementarias aprobadas por la EMA entre 2011 y 2020; el subconjunto más grande fue para los trastornos del cáncer. Las calificaciones terapéuticas estaban disponibles para 107 (86 %) primeras indicaciones y 179 (53 %) indicaciones complementarias en los EE. UU. y para 87 (99 %) primeras indicaciones y 184 (86 %) indicaciones complementarias en Europa. Entre las indicaciones aprobadas por la FDA con calificaciones disponibles, el 41 % (44/107) tuvo calificaciones de alto valor terapéutico para las primeras indicaciones en comparación con el 34 % (61/179) para las indicaciones complementarias. En Europa, el 47 % (41/87) de las primeras indicaciones y el 36 % (67/184) de las complementarias tuvieron calificaciones de alto valor terapéutico. Entre las aprobaciones de la FDA, cuando la muestra se restringió a las tres primeras indicaciones aprobadas, las aprobaciones de la segunda indicación tenían un 36 % menos de probabilidades de tener una calificación de valor alto (proporción relativa 0,64, intervalo de confianza del 95 %: 0,43 a 0,96) y las aprobaciones de la tercera indicación tenían un 45 % menos de probabilidad (0,55, 0,29 a 1,01) en comparación con la primera indicación aprobada. Se observaron hallazgos similares para Europa y al ponderar por el número inverso de indicaciones para cada fármaco.
Conclusiones: la proporción de indicaciones complementarias calificadas como de alto valor terapéutico fue sustancialmente menor que para las primeras indicaciones. Cuando las indicaciones iniciales o complementarias no ofrezcan un valor terapéutico agregado sobre otros tratamientos disponibles, esa información debe comunicarse claramente a los pacientes y médicos y reflejarse en el precio de los medicamentos.
El artículo original:
Vokinger K N, Glaus C E G, Kesselheim A S, Serra-Burriel M, Ross J S, Hwang T J et al. Therapeutic value of first versus supplemental indications of drugs in US and Europe (2011-20): retrospective cohort study BMJ 2023; 382 :e074166 doi:10.1136/bmj-2022-074166
Disponible en: https://bit.ly/44euR0P