Variación en los costos estimados de los ensayos de beneficios clínicos pivotales que respaldan la aprobación de los nuevos agentes terapéuticos en EE. UU., 2015–2017
Los costos estimados para medir los beneficios de los nuevos agentes terapéuticosson modestos , pero aumentan exponencialmente a medida que se requieren más pacientes y visitas a la clínica para establecer un efecto farmacológico. El análisis encontró que la cantidad media de dinero gastado en ensayos clínicos es de $ 48 millones por medicamento. BMJ Open, 11 de junio de 2020
Diseño: estudio transversal de los costos estimados de los ensayos clínicos pivotales que respaldan la aprobación de 101 nuevos agentes terapéuticos aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. de 2015 a 2017.
Métodos Licenciamos una herramienta de software utilizada por la industria farmacéutica para estimar los costos probables de los ensayos clínicos que realizarán las organizaciones de investigación por contrato. Para cada ensayo, recopilamos 52 características del estudio. La regresión lineal se utilizó para evaluar los factores más importantes que afectan los costos.
Variables de resultado primarias y secundarias
La media y el IC del 95% de 225 ensayos clínicos pivotales utilizando a diferentes supuestos. También evaluamos los costos promedio estimados por paciente, por visita a la clínica y por medicamento.
Resultados Medidos como el costo de los ensayos pivotales por medicamento aprobado, las 101 nuevas entidades moleculares tenían un costo promedio estimado de US $ 48 millones (IQR US $ 20 millones – US $ 102 millones). Los 225 ensayos clínicos individuales tuvieron una estimación promedio de US $ 19 millones (IQR US $ 12million – US $ 33million) por ensayo y US $ 41 413 (IQR, US $ 29 894 – US $ 75 047) por paciente. El mayor costo de conducción de un solo factor fue el número de pacientes necesarios para establecer los efectos del tratamiento y varió de 4 pacientes a 8442. Luego, el número de visitas a la clínica de prueba, que varió de 2 a 166. Nuestro modelo estadístico mostró que los costos de prueba aumentaron exponencialmente con estas dos variables (R2 = 0.696, F = 257.9, p <0.01).
Conclusiones
Los costos estimados son modestos para medir los beneficios de los nuevos agentes terapéuticos, pero aumentan exponencialmente a medida que se requieren más pacientes y visitas a la clínica para establecer un efecto farmacológico.
El articulo
Moore TJ, Heyward J, Anderson G, et al
Variation in the estimated costs of pivotal clinical benefit trials supporting the US approval of new therapeutic agents, 2015–2017: a cross-sectional study
BMJ Open 2020;10:e038863. doi: 10.1136/bmjopen-2020-038863