Esta revisión narrativa examina las estrategias para mitigar los riesgos asociados con el uso de medicamentos no aprobados en pediatría y propone un marco de cinco pasos .Cerrar las brechas de conocimiento mediante la priorización de la investigación, el mapeo de la evidencia y metodologías innovadoras como la extrapolación, el modelado y la simulación pediátricos, el uso de evidencia real y diseños de ensayos innovadores permitirá un uso fuera de indicación más seguro y con base científica. La difusión a través de plataformas internacionales armonizadas de información sobre medicamentos pediátricos es fundamental para garantizar el acceso equitativo a la farmacoterapia pediátrica con la mejor evidencia científica. Br J Clin Pharmacol, 15 de febrero de 2026