Aprobación de medicamentos oncológicos por vía acelerada: discrepancias entre la FDA y las agencias europeas
Una parte sustancial de los fármacos oncológicos aprobados por la FDA por vía acelerada no fueron evaluados por las autoridades regulatorias europeas, o se les negó o retiró la autorización de comercialización. Además, muchas de las aprobaciones en el Reino Unido quedaban sujetas a acuerdos de reducción de precios. JAMA Internal Medicine, 22 de febrero de 2021.
Resumen
Importancia: numerosos medicamentos contra el cáncer han recibido aprobación acelerada de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) en función de los resultados de ensayos clínicos que de otra manera no serían aceptables para una aprobación tradicional; el proceso de aprobación acelerada permite resultados basados en medidas sustitutas que solo tienen una probabilidad razonable de estimar los beneficios clínicos. En Inglaterra, el Instituto Nacional para la Excelencia en la Salud y la Atención (NICE) evalúa los beneficios clínicos y la rentabilidad de los medicamentos después de recibir la aprobación regulatoria y emite recomendaciones sobre su cobertura en el Servicio Nacional de Salud (NHS). Sin embargo, se desconoce el nivel de concordancia entre la toma de decisiones europea y de la FDA en el contexto de los medicamentos que califican para la aprobación acelerada de la FDA.
Objetivo: comparar las decisiones de aprobación acelerada de la FDA para medicamentos contra el cáncer con las decisiones de cobertura NICE.
Diseño, entorno y participantes: este estudio de cohorte retrospectivo comparó las indicaciones de medicamentos contra el cáncer que recibieron la aprobación acelerada de la FDA desde el 11 de diciembre de 1992 hasta el 31 de mayo de 2017, con el mismo conjunto de pares de medicamento-indicación en Inglaterra hasta el 31 de agosto de 2019. Se utilizaron los informes de evaluación pública desarrollados por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y documentos de evaluación pública del NICE para determinar las recomendaciones de cobertura del NHS. Se analizaron los documentos de evaluación pública del NICE para las indicaciones de los medicamentos, las características de la evidencia clínica, la rentabilidad y las decisiones de cobertura. Los datos se analizaron del 1 de septiembre al 31 de diciembre de 2019.
Principales resultados y medidas: decisión de cobertura de la indicación de medicamentos contra el cáncer por parte de NICE.
Resultados: de 1992 a 2017, 93 indicaciones de medicamentos contra el cáncer recibieron la aprobación acelerada de la FDA, 6 de las cuales se retiraron posteriormente, dejando 87 indicaciones de medicamentos contra el cáncer en el mercado. En agosto de 2019, la EMA había retirado o denegado la autorización de comercialización para la Unión Europea para 5 de estas indicaciones. De la cohorte de medicamentos aprobados por la EMA, el NICE no recomendó 7 indicaciones adicionales de medicamentos y no se consideró que tuvieran suficientes beneficios clínicos o rentabilidad para justificar la cobertura pública obligatoria en Inglaterra; 5 fármacos no se recomendaron en función de los criterios de beneficio clínico y coste-efectividad, y 2 fármacos no se recomendaron basándose únicamente en criterios de coste-efectividad. En total, 12 indicaciones de medicamentos no se recomendaron para la cobertura pública en el NHS y, a la fecha de finalización del estudio, no se habían revisado 30 indicaciones de medicamentos adicionales (14 indicaciones por la EMA y 16 indicaciones de medicamentos por el NICE). La mayoría de las indicaciones de medicamentos recomendadas por NICE estaban condicionadas a la negociación de descuentos confidenciales adicionales, la imposición de indicaciones restringidas que limitaban la prescripción a subgrupos de pacientes específicos o la recopilación de datos adicionales. De las 9 indicaciones de fármacos con evidencia de beneficio de supervivencia general en el momento de la revisión del NICE, hubo 2 que no se recomendaron para financiación pública según criterios de rentabilidad.
Conclusiones y relevancia: en este estudio de cohorte, 30 indicaciones de medicamentos contra el cáncer que obtuvieron la aprobación acelerada de la FDA no fueron revisadas posteriormente por los reguladores europeos o por el NICE, y a 12 medicamentos se les negó la autorización o cobertura debido a insuficiente seguridad, eficacia clínica o costo-eficacia. La cobertura del Servicio Nacional de Salud de los medicamentos contra el cáncer con la aprobación acelerada de la FDA generalmente requería concesiones de precios adicionales, restricciones a las indicaciones aprobadas o revisión de datos adicionales.
El estudio original:
Cherla A, Naci H, Kesselheim AS, Gyawali B, Mossialos E. Assessment of Coverage in England of Cancer Drugs Qualifying for US Food and Drug Administration Accelerated Approval. JAMA Intern Med. Published online February 22, 2021. doi:10.1001/jamainternmed.2020.8441
Disponible en: http://bit.ly/2ZHkbIh