Críticas a la aprobación acelerada por la FDA de un medicamento para el Alzheimer

En junio de 2021, la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) otorgó la aprobación acelerada de aducanumab (Aduhelm, Biogen), un anticuerpo dirigido contra el amiloide β, para el tratamiento de pacientes con enfermedad de Alzheimer. Como la aprobación se basó en una reducción de las placas de β-amiloide observadas durante los ensayos clínicos, no en un criterio de valoración clínico, la FDA requirió un ensayo posterior a la aprobación para verificar si el tratamiento es beneficioso para los pacientes.

La aprobación de aducanumab es una de las decisiones más importantes y criticadas que ha tomado la FDA en años. El voto del comité asesor de la FDA en contra de la aprobación fue casi unánime, y el precio de lista de la dosis de mantenimiento del medicamento cada 4 semanas es de aproximadamente 56000 dólares por paciente por año.

En este número de JAMA Internal Medicine, 3 artículos consideran la decisión de la FDA. Stein, Dunn y Cavazzoni, tres funcionarios de la FDA fundamentales para la decisión de aprobar el aducanumab, brindan la perspectiva de la agencia. Si la aprobación se hubiera retrasado, argumentan, la pérdida de la función cerebral en los pacientes “durante este tiempo, lo que podría haber sido disminuido por el inicio más temprano del tratamiento, no se recuperaría ”.

Crosson et al consideran las implicaciones de la decisión para Medicare. Al señalar las posibilidades de daños causados ​​por el medicamento y que "el costo de este medicamento por sí solo podría amenazar la viabilidad financiera del programa", argumentan que los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid "deben utilizar expertos clínicos y farmacológicos independientes para evaluar la solidez de la evidencia de la eficacia y seguridad de aducanumab y llegar a sus propios hallazgos ”.

Gyawali et al, basándose en la experiencia con medicamentos oncológicos y aducanumab, piden reformar la vía de aprobación acelerada de la FDA. Entre sus recomendaciones se encuentran la finalización oportuna de los ensayos posteriores a la aprobación, la verificación del beneficio clínico con criterios de valoración clínicos y la retirada “rápida y automática” de una indicación de un medicamento otorgada bajo aprobación acelerada si el ensayo confirmatorio es negativo.

Un comité de la Cámara de Representantes de Estados Unidos está investigando la aprobación acelerada y el costo del aducanumab; entre las preocupaciones está que el medicamento fue aprobado inicialmente para todos los pacientes con enfermedad de Alzheimer, no solo para aquellos con enfermedad temprana estudiada en los ensayos clínicos.

Hay muchas preguntas sin respuesta. ¿Cuántos pacientes y sus familias solicitarán aducanumab y cuántos médicos lo recetarán? ¿La FDA otorgará una aprobación acelerada a otros medicamentos para la enfermedad de Alzheimer que se dirigen a las placas de amiloide-β sin un beneficio clínico verificado? ¿Restringirán los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid la cobertura del medicamento? ¿Y el Congreso permitirá la negociación de Medicare o patrocinada por Medicare del precio de los medicamentos de alto costo, incluidos los medicamentos de la Parte B, como el aducanumab? La aprobación acelerada de aducanumab es mucho más que un fármaco con eficacia clínica incierta para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer.

El artículo original:

Steinbrook R. The Accelerated Approval of Aducanumab for Treatment of Patients With Alzheimer Disease. JAMA Intern Med. Published online July 13, 2021. doi:10.1001/jamainternmed.2021.4622

Disponible en: https://bit.ly/3rnIkkm