Registros de pacientes: un recurso infrautilizado para la evaluación de medicamentos

Propuestas operativas para aumentar el uso de registros de pacientes en evaluaciones regulatorias.

Drug Saf, 13 de julio de 2019

Introducción

Los registros de pacientes, 'sistemas organizados que usan métodos de observación para recopilar datos uniformes en una población definida por una enfermedad, condición o exposición en particular, y que se siguen a lo largo del tiempo', son fuentes de datos potencialmente valiosas para respaldar la toma de decisiones regulatorias, especialmente para productos para el tratamiento de enfermedades raras. Sin embargo, los registros de pacientes están muy infrautilizados en las evaluaciones regulatorias. Las razones incluyen la heterogeneidad en el diseño del registro y en los datos recopilados, incluso en todos los registros de la misma enfermedad, así como la calidad de los datos no confiable y los impedimentos para compartir datos. La Iniciativa de Registros de Pacientes fue establecida por la Agencia Europea de Medicamentos en 2015 para apoyar a los registros en la recopilación de datos adecuados para contribuir a las evaluaciones reglamentarias, especialmente los estudios de seguridad y efectividad posteriores a la autorización.

Métodos

Realizamos una síntesis cualitativa de las observaciones y recomendaciones publicadas de una consulta dirigida por múltiples interesados ​​y cuatro talleres de registro de pacientes específicos de la enfermedad. Identificamos los factores principales que facilitan el uso de los datos de registro en las evaluaciones reglamentarias. Generamos propuestas sobre las medidas operativas necesarias de las partes interesadas, incluidos los titulares de registros, pacientes, profesionales de la salud, reguladores, solicitantes y titulares de autorizaciones de comercialización, y organismos de evaluación de tecnologías sanitarias para implementarlas.

Resultados

Se identificaron diez factores que facilitaban el uso del registro para respaldar las evaluaciones reglamentarias de los medicamentos. Las propuestas sobre las medidas operativas necesarias para la implementación se clasificaron de acuerdo con tres temas: (1) la naturaleza de los datos recopilados y los procesos de aseguramiento de la calidad del registro; (2) gobierno del registro, consentimiento informado, protección de datos y uso compartido; y (3) la comunicación de los interesados ​​y la planificación de las evaluaciones de beneficios y riesgos.

Conclusiones

Estas son las primeras propuestas explícitas, desde una perspectiva regulatoria, sobre métodos operativos para aumentar el uso de registros de pacientes en la regulación de medicamentos. Se aplican a los titulares de registros, pacientes, reguladores, titulares de autorizaciones de comercialización y partes interesadas de la asistencia sanitaria en general, y su implementación facilitaría enormemente el uso de estas valiosas fuentes de datos en la toma de decisiones regulatorias.

el artículo

McGettigan, P., Alonso Olmo, C., Plueschke, K. et al. Patient Registries: An Underused Resource for Medicines Evaluation. Operational proposals for increasing the use of patient registries in regulatory assessments Drug Saf (2019). https://doi.org/10.1007/s40264-019-00848-9

disponible en http://bit.ly/2Y9XywS