Repercusiones regulatorias de la aprobación de medicamentos para la distrofia muscular sobre la base de evidencia limitada
A pesar de los cambios legislativos y regulatorios recientes en la vía de aprobación acelerada de la FDA, la historia de eteplirsen y medicamentos similares apunta a la necesidad de reformas adicionales para equilibrar mejor la generación de evidencia con la seguridad del paciente y el acceso a medicamentos prometedores. Annals of Internal Medicine, 22 de agosto de 2023.
Resumen
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó eteplirsen (Exondys 51) para la distrofia muscular de Duchenne en 2016 a través de su programa de aprobación acelerada sobre la base de un estudio de 12 niños. Después de un proceso de revisión polémico y una reunión de alto perfil de un comité asesor externo, los líderes de la FDA concluyeron que los aumentos muy pequeños en los niveles de distrofina, una proteína muscular, de los pacientes tratados tenían una probabilidad razonable de predecir un beneficio clínico.
La aprobación de eteplirsen, que fue seguida por aprobaciones de otros medicamentos de la misma clase a través de la misma vía, ha sido controvertida debido a la evidencia cuestionable que subyace a estas decisiones, los retrasos en las pruebas posteriores a la aprobación obligatorias y los altos precios en EE. UU.
Quedan dudas sobre la eficacia y la seguridad a largo plazo de estos productos. Aunque la FDA inicialmente fijó una fecha límite de noviembre de 2020 para que el fabricante de eteplirsen complete un ensayo clínico que determine si el medicamento tiene un beneficio clínico, la compañía no completará el ensayo hasta 2024 o más tarde. La relación entre los niveles de distrofina truncada, la proteína muscular estudiada en el ensayo fundamental de eteplirsen, y los resultados clínicos sigue siendo incierta.
A pesar de los cambios legislativos y regulatorios recientes en la vía de aprobación acelerada de la FDA, la historia de eteplirsen y medicamentos similares apunta a la necesidad de reformas adicionales para equilibrar mejor la generación de evidencia con la seguridad del paciente y el acceso a medicamentos prometedores. Los legisladores y los reguladores deben tomar medidas adicionales para limitar el gasto excesivo en terapias no probadas y garantizar que los patrocinadores de medicamentos realicen ensayos de confirmación sólidos y oportunos después de recibir la aprobación acelerada.
El artículo original:
Liam Bendicksen, Diana M. Zuckerman, Jerry Avorn, et al. The Regulatory Repercussions of Approving Muscular Dystrophy Medications on the Basis of Limited Evidence. Ann Intern Med. [Epub 22 August 2023]. doi:10.7326/M23-1073
Disponible en: https://n9.cl/eokbo