Farmacología

Cáncer hematológico después de la terapia génica para la adrenoleucodistrofia cerebral

14 octubre 2024

Se desarrolló cáncer hematológico en 7 de 67 pacientes que recibieron eli-cel, un tratamiento con células CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral que contiene ADN complementario ABCD1 (Lenti-D), y que ha demostrado eficacia en estudios clínicos para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral. Los casos están asociados con inserciones de vectores clonales dentro de oncogenes y evolución clonal con adquisición de defectos genéticos somáticos. New England Journal of Medicine, 8 de octubre de 2024.

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