Luego de una mieloablación con busulfán los pacientes recibieron células madre hematopoyéticas CD34+ autólogas y células progenitoras transducidas con el vector lentiviral BB305, que codifica el gen de la globina β. Luego de dos años y medio, 20 de 22 pacientes habían suspendido la necesidad de transfusiones, con un promedio de 11,7 g/dL de hemoglobina. New England Journal of Medicine, 3 de febrero de 2022.
