Asociación entre los programas de aprobación acelerada de la FDA y la EMA y el valor terapéutico de los nuevos medicamentos: estudio de cohorte retrospectivo
Menos de un tercio de los nuevos medicamentos aprobados por la FDA y la EMA durante la última década fueron calificados como de alto valor terapéutico por al menos una de las cinco organizaciones independientes. Aunque los medicamentos acelerados tenían más probabilidades de tener una calificación alta que los medicamentos no acelerados, la mayoría de los medicamentos acelerados aprobados por la FDA, pero no por la EMA, fueron calificados como de bajo valor terapéutico. BMJ 7 de octubre de 2020
Objetivo Caracterizar el valor terapéutico de los nuevos medicamentos aprobados por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la asociación entre estas calificaciones y la aprobación regulatoria a través de programas acelerados.
Diseño Estudio de cohorte retrospectivo.
Ámbito Nuevos medicamentos aprobados por la FDA y la EMA entre 2007 y 2017, con seguimiento hasta el 1 de abril de 2020.
Fuentes de datos El valor terapéutico se midió utilizando calificaciones de nuevos medicamentos por cinco organizaciones independientes (Prescrire y autoridades sanitarias de Canadá, Francia, Alemania e Italia).
Variables de desenlace principales Proporción de nuevos fármacos clasificados como de alto valor terapéutico; asociación entre calificación de alto valor terapéutico y estado acelerado.
Resultados Desde 2007 hasta 2017, la FDA y la EMA aprobaron 320 y 268 nuevos medicamentos, respectivamente, de los cuales 181 (57%) y 39 (15%) calificaron para al menos un programa acelerado. Entre los 267 medicamentos nuevos con una calificación de valor terapéutico, 84 (31%) fueron calificados como de alto valor terapéutico por al menos una organización. En comparación con los medicamentos no acelerados, una mayor proporción de medicamentos acelerados se calificó como de alto valor terapéutico entre las aprobaciones de la FDA (45% (69/153) versus 13% (15/114); P <0,001) y las aprobaciones de la EMA (67 % (18/27) frente al 27% (65/240); P <0,001). La sensibilidad y especificidad del programa acelerado para un fármaco que se calificó de forma independiente como de alto valor terapéutico fueron 82% (intervalo de confianza del 95% 72% a 90%) y 54% (47% a 62%), respectivamente, para la FDA, en comparación con 25,3% (16,4% a 36,0%) y 90,2% (85,0% a 94,1%) para la EMA.
Conclusiones Menos de un tercio de los nuevos medicamentos aprobados por la FDA y la EMA durante la última década fueron calificados como de alto valor terapéutico por al menos una de las cinco organizaciones independientes. Aunque los medicamentos acelerados tenían más probabilidades de tener una calificación alta que los medicamentos no acelerados, la mayoría de los medicamentos acelerados aprobados por la FDA, pero no por la EMA, fueron calificados como de bajo valor terapéutico.
El artículo
Hwang Thomas J, Ross Joseph S, Vokinger Kerstin N, Kesselheim Aaron S. Association between FDA and EMA expedited approval programs and therapeutic value of new medicines: retrospective cohort study BMJ 2020; 371 :m3434
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Disponible en: http://bit.ly/VTArgent