Farmacología

Se investiga un tratamiento oral para la atrofia muscular espinal tipo 1
16 marzo 2021

El risdiplam administrado por vía oral logró un aumento de la proteína SMN circulante en una pequeña muestra de pacientes con AME tipo 1. Está en marcha la evaluación de los resultados clínicos del tratamiento, que permitirán definir su utilidad terapéutica real. New England Journal of Medicine, 11 de marzo de 2021.

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