Farmacología

Resultados clínicos comparativos de nusinersen y terapia génica en la atrofia muscular espinal tipo 1

09 octubre 2025

En este estudio comparativo de efectividad en niños con AME1, la terapia génica se asoció con una menor incidencia de respuesta clínica insatisfactoria y menos necesidad de cuidados de apoyo, en comparación con nusinersen. Estos hallazgos exploratorios justifican su confirmación en estudios más amplios. JAMA Network Open, 8 de octubre de 2025.

Neurología Pediatría

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Se investiga un tratamiento oral para la atrofia muscular espinal tipo 1

16 marzo 2021

El risdiplam administrado por vía oral logró un aumento de la proteína SMN circulante en una pequeña muestra de pacientes con AME tipo 1. Está en marcha la evaluación de los resultados clínicos del tratamiento, que permitirán definir su utilidad terapéutica real. New England Journal of Medicine, 11 de marzo de 2021.

Neurología Pediatría

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