Farmacología

Fidanacogene Elaparvovec para la hemofilia B: un estudio de seguimiento multianual

21 abril 2025

El fidanacogene elaparvovec no presentó efectos adversos o solo leves durante un período de 3 a 6 años y mantuvo su eficacia a largo plazo por más de cinco años luego de una única dosis de 5 × 10¹ vg por kilogramo, una de las dosis intravenosas más bajas de un vector viral adenoasociado utilizadas para cualquier indicación. New England Journal of Medicine, 16 de abril de 2025.

Genética Hematología

fidanacogene elaparvovec hemofilia B terapia génica

Edición génica exitosa en pacientes con hemofilia B dependientes de transfusión

25 abril 2024

Exagamglogene autotemcel (exa-cel) es una terapia celular no viral diseñada para reactivar la síntesis de hemoglobina fetal a través de la edición ex-vivo de células madre hematopoyéticas y precursoras del paciente, que se reinfunden luego de la mieloablación con busulfán. En este estudio el tratamiento resultó en independencia transfusional durante al menos 12 meses para el 91% de los pacientes con β-talasemia dependiente de transfusiones. Los riesgos a largo plazo no se conocen todavía. New England Journal of Medicine, 24 de abril de 2024.

Genética Hematología

CRISPR exagamglogene autotemcel hemofilia B