Farmacología

Fidanacogene Elaparvovec para la hemofilia B: un estudio de seguimiento multianual

21 abril 2025

El fidanacogene elaparvovec no presentó efectos adversos o solo leves durante un período de 3 a 6 años y mantuvo su eficacia a largo plazo por más de cinco años luego de una única dosis de 5 × 10¹ vg por kilogramo, una de las dosis intravenosas más bajas de un vector viral adenoasociado utilizadas para cualquier indicación. New England Journal of Medicine, 16 de abril de 2025.

Genética Hematología

fidanacogene elaparvovec hemofilia B terapia génica

Tratamiento génico de la anemia falciforme

21 febrero 2022

La terapia génica para la enfermedad de células falciformes consiste en el trasplante autólogo de células madre y progenitoras hematopoyéticas transducidas con el vector lentiviral BB305 que codifica un gen de globina β modificado, que produce una hemoglobina antidrepanocítica, HbAT87Q. Una aplicación del tratamiento dio como resultado una producción sostenida de HbAT87Q en los 35 pacientes tratados, lo que provocó una hemólisis reducida y una resolución completa de los eventos vasooclusivos graves. New England Journal of Medicine, 17 de febrero de 2022.

Genética Hematología

anemia de células falciformes terapia génica