La terapia génica para la enfermedad de células falciformes consiste en el trasplante autólogo de células madre y progenitoras hematopoyéticas transducidas con el vector lentiviral BB305 que codifica un gen de globina β modificado, que produce una hemoglobina antidrepanocítica, HbAT87Q. Una aplicación del tratamiento dio como resultado una producción sostenida de HbAT87Q en los 35 pacientes tratados, lo que provocó una hemólisis reducida y una resolución completa de los eventos vasooclusivos graves. New England Journal of Medicine, 17 de febrero de 2022.
