Evaluación de ensayos de medicamentos en países de ingresos altos, medianos y bajos y disponibilidad comercial local de medicamentos recientemente aprobados
Estos hallazgos sugieren que existen brechas sustanciales entre dónde se prueban los medicamentos aprobados por la FDA y dónde finalmente están disponibles para los pacientes, lo que genera inquietudes sobre la distribución equitativa de los beneficios de la investigación a nivel de la población. JAMA Netw Open. 5 de mayo de 2021
Puntos clave
Pregunta ¿Con qué frecuencia están disponibles comercialmente los medicamentos en los países donde se probaron?
Hallazgos Este estudio transversal encontró que 5 años después de su aprobación en los EE. UU., El 15% de los medicamentos nuevos (5 de 34 medicamentos) fueron aprobados en todos los países donde se probaron; entre los 70 países que contribuyeron con participantes en la investigación, el 7% (5 países) recibió acceso al mercado de los medicamentos que ayudaron a probar dentro de 1 año de la aprobación de los EE. UU. y el 31% (22 países) lo hizo dentro de los 5 años. Las aprobaciones fueron más rápidas en los países de ingresos altos y el acceso fue más bajo en los países africanos.
Significado Estos hallazgos sugieren que existen brechas sustanciales entre dónde se prueban los medicamentos y dónde están disponibles para los pacientes, lo que genera preocupaciones sobre la distribución equitativa de los beneficios de la investigación.
Resumen
Importancia La investigación clínica que respalda las aprobaciones de medicamentos de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) se lleva a cabo principalmente fuera de los EE.
Objetivo Caracterizar dónde se probaron los medicamentos para obtener la aprobación de la FDA y determinar con qué frecuencia y rapidez estos medicamentos recibieron la aprobación de comercialización en los países donde se probaron, tanto en general como por nivel de ingresos del país y región geográfica.
Diseño, ámbito y participantes Este análisis transversal de los ensayos que respaldan la aprobación por la FDA de nuevos medicamentos en 2012 y 2014, patrocinado por grandes compañías farmacéuticas, no involucró a participantes humanos. Los escenarios fueron los países que albergaron ensayos que respaldaban la aprobación de medicamentos de EE. Las fuentes de datos incluyeron Drugs @ FDA, ClinicalTrials.gov, PubMed, Google Scholar, EMBASE y sitios web de agencias reguladoras de medicamentos. El análisis de datos se completó de marzo a septiembre de 2020.
Variables de desenlace principales Los resultados primarios fueron la proporción de medicamentos aprobados para su comercialización en los países donde fueron probados para la aprobación de la FDA dentro de 1, 2, 3, 4 y 5 años después de la aprobación de la FDA y la proporción de países que contribuyeron con participantes a los ensayos que respaldan Aprobaciones de la FDA que reciben acceso al mercado de los medicamentos que ayudaron a probar dentro de 1, 2, 3, 4 y 5 años después de la aprobación de la FDA.
Resultados En 2012 y 2014, la FDA aprobó 34 medicamentos nuevos patrocinados por grandes empresas, sobre la base de un total de 898 ensayos, 563 de los cuales tenían información de ubicación disponible. Cada fármaco se probó en una mediana (rango intercuartílico [IQR]) de 25 (18-37) países únicos, incluida una mediana (IQR) de 20 (13-25) países de ingresos altos, 6 (4-11) países de ingresos altos países de ingresos medios y 1 (0-2) país de ingresos medios bajos. Un medicamento fue aprobado para su comercialización en todos los países de prueba dentro de 1 año de la aprobación de la FDA y el 15% (5 de 34 medicamentos) fueron aprobados en todos los países de prueba dentro de los 5 años de la aprobación de la FDA. De los 70 países que contribuyeron con participantes de investigación para la aprobación de medicamentos por la FDA, el 7% (5 países) recibió acceso al mercado de medicamentos que ayudaron a probar dentro de 1 año de la aprobación de la FDA y el 31% (22 países) lo hizo dentro de los 5 años. El acceso en 1 año se produjo en el 13% (5 de 39) de los países de ingresos altos, 0 de 22 países de ingresos medianos altos (0%) y 0 de 9 países de ingresos medianos bajos (0%), mientras que en Las tasas de acceso a 5 años fueron del 46% (18 de 39 países), 9% (2 de 22 países) y 22% (2 de 9 países), respectivamente. Las aprobaciones fueron más rápidas en los países de ingresos altos (mediana [IQR], 8 [0-11] meses) que en los países de ingresos medianos altos (mediana [IQR], 11 [5-29] meses) o de ingresos medianos bajos países (mediana [IQR], 17 [11-27] meses) después de la aprobación de la FDA. El acceso fue más bajo en los países africanos.
Conclusiones y relevancia Estos hallazgos sugieren que existen brechas sustanciales entre dónde se prueban los medicamentos aprobados por la FDA y dónde finalmente están disponibles para los pacientes, lo que genera inquietudes sobre la distribución equitativa de los beneficios de la investigación a nivel de la población.
El estudio
Miller JE, Mello MM, Wallach JD, et al. Evaluation of Drug Trials in High-, Middle-, and Low-Income Countries and Local Commercial Availability of Newly Approved Drugs. JAMA Netw Open. 2021;4(5):e217075. doi:10.1001/jamanetworkopen.2021.7075
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