Evaluación del riesgo, el beneficio y los resultados del paciente en el desarrollo de fármacos:  estudio observacional de ensayos clínicos de regorafenib

Objetivo Nuestro objetivo de este estudio fue analizar todos los ensayos clínicos oncológicos que utilizan regorafenib para crear un perfil completo de riesgo/beneficio del fármaco.

Antecedentes La creación de una nueva quimioterapia resulta costosa tanto en tiempo como en capital invertido para los fabricantes de medicamentos. Para regenerar lo que han gastado, los fabricantes de medicamentos pueden intentar reutilizar sus medicamentos para nuevas indicaciones a través de ensayos clínicos. Para comprender completamente los riesgos/beneficios en comparación con la eficacia de un medicamento, se debe realizar un análisis conjunto.

Métodos Examinamos PubMed, Embase, Cochrane (CENTRAL) y ClinicalTrials.gov en busca de ensayos de regorafenib utilizado para tratar cánceres sólidos. A continuación, extrajimos la mediana de la supervivencia libre de progresión y la supervivencia general en meses, las tasas de eventos adversos y la tasa de respuesta objetiva (TRO). Los estudios se consideraron positivos, negativos o indeterminados según sus criterios de valoración y tolerabilidad preespecificados.

Resultados Se incluyeron 56 ensayos clínicos en nuestra muestra final, con un total de 4960 participantes en 13 indicaciones. La mayoría de los estudios (44 de 56; 78,75%) no fueron ciegos y la mayoría no fueron aleatorios (41 de 56; 73,21%). Los ensayos sobre el cáncer colorrectal comenzaron siendo positivos, pero con el tiempo se volvieron más negativos. El riesgo acumulativo para los pacientes aumentó con el tiempo, mientras que la tasa de respuesta objetiva se mantuvo constantemente baja.

Conclusiones Nuestros hallazgos sugieren que desde la aprobación original de regorafenib por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), el perfil de riesgo para su indicación original aumentó. La cantidad de ensayos no aleatorios de un solo grupo en el tamaño de nuestra muestra fue preocupante, lo que indica que se debe realizar una investigación de mayor calidad. Nuestros resultados proponen que la eficacia y seguridad de regorafenib pueden tener un mayor impacto en otros tipos de cáncer además de las aprobaciones de la FDA.

El trabajo

Dennis B, Bratten C, Hughes GK, et al Assessing patient risk, benefit and outcomes in drug development: an observational study of regorafenib clinical trials BMJ Oncology 2024;3:e000229. doi: 10.1136/bmjonc-2023-000229

Disponible en: https://n9.cl/hzys6