Aprobación de medicamentos por la FDA y la ética de la desesperación
Cuando los pacientes tienen un diagnóstico de desesperación que los deja frente a una enfermedad que limita la vida sin buenas opciones de tratamiento, ¿qué papel debe desempeñar su voluntad de probar un medicamento de beneficio no probado en la toma de decisiones regulatorias? En este punto de vista, argumentamos que las voces de los pacientes deben integrarse en el proceso de aprobación de medicamentos, pero sin tal deferencia que la FDA abdique de su responsabilidad de garantizar que los medicamentos sean seguros y efectivos. JAMA Intern Med, 25 de octubre de 2021
[..Al justificar la aprobación acelerada de aducanumab (Aduhelm; Biogen), los funcionarios de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) enfatizaron que muchos pacientes con enfermedad de Alzheimer y sus familias "dejaron en claro que están dispuestos a aceptar la compensación de cierta incertidumbre sobre el beneficio clínico a cambio de un acceso más temprano a un medicamento potencialmente efectivo". 1 Este razonamiento plantea una cuestión crítica. Cuando los pacientes tienen un diagnóstico de desesperación que los deja frente a una enfermedad que limita la vida sin buenas opciones de tratamiento, ¿qué papel debe desempeñar su voluntad de probar un medicamento de beneficio no probado en la toma de decisiones regulatorias? En este punto de vista, argumentamos que las voces de los pacientes deben integrarse en el proceso de aprobación de medicamentos, pero sin tal deferencia que la FDA abdique de su responsabilidad de garantizar que los medicamentos sean seguros y efectivos...]
Innovember2020, el Comité Asesor del Sistema Periférico y Central del Sistema Nervioso de la FDA, un grupo de expertos externos, recomendados contra la aprobación de aducanumab a la luz de la evidencia insuficiente de que la droga disminuye la disminución cognitiva. En la primavera de 2021, los funcionarios de la FDA que sirven en la política médica de la Agencia y el Consejo de Revisión del Programa de la Agencia reconocieron que algunos pacientes querían a aducanumab "a pesar de las incertidumbres", pero "enfatizó que esto no debería influir en la decisión regulatoria", de acuerdo con los minutos de la reunión obtenidos por el New York Times.2 No obstante, en junio de 2021, la FDA otorgó la aprobación acelerada de aducanumab sobre la base de una reducción de las placas amiloide-β, un punto final que no se ha establecido para predecir el beneficio clínico.
¿Qué pasó entre noviembre de 2020 y junio de 2021? Entre otras actividades, la Asociación de Alzheimer organizó una reunión entre los funcionarios y los pacientes, las familias y los representantes de asociaciones de la FDA, según las preocupaciones que "las voces de las diagnosticadas con el Alzheimer y sus cuidadores no habían sido realmente escuchadas". 3 Más tarde, el jefe El Oficial Ejecutivo de la Asociación de Alzheimer declaró su creencia de que esta promoción "tuvo cierta influencia" sobre la decisión de la FDA, explicando "No se puede impedir al escuchar las historias de las personas que enfrentan esta enfermedad, las realidades aplastadoras de ello todos los días". 4
Si bien los puntos de vista de los pacientes deben informar el equilibrio entre la velocidad y la certeza en las decisiones regulatorias, aprobar los medicamentos para los cuales no se han establecido los beneficios pueden descarrilar el progreso científico, exponer a los pacientes a medicamentos con los riesgos que superan los beneficios, y permiten ser explotados para beneficio comercial, con alto Costos para el sistema de atención médica. Desafortunadamente, la desesperación del paciente frente a las realidades acuciantes no tiene relación con la efectividad de un medicamento contra la enfermedad; querer que un medicamento funcione no significa que lo hará...]
[.. Conclusiones
La aprobación acelerada de aducanumab resalta una pregunta: ¿qué papel debería jugar la desesperación en la toma de decisiones de la FDA? Aunque la FDA debería escuchar a los pacientes, cuidadores y grupos de defensa, sus puntos de vista no deberían ser tratados como determinantes. Estar al servicio de los pacientes, los individuos y las poblaciones de hoy y de mañana, a veces requiere que la FDA rechace las solicitudes de nuevos medicamentos. Aprobar solo medicamentos con evidencia convincente de seguridad y efectividad mejora la autonomía de los pacientes al brindar opciones significativas al tiempo que brinda protecciones importantes. Es probable que la aprobación de medicamentos ineficaces haga que los pacientes desesperados se sientan más desesperados...]
el comentario
Largent EA, Peterson A, Lynch HF. FDA Drug Approval and the Ethics of Desperation. JAMA Intern Med. 2021. doi:10.1001/jamainternmed.2021.6045